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- Dallas, junio 2018: el estado de la investigación 7 julio, 2018
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- Experto en AME, Arthur Burghes, habla desde Polonia en el Congreso Internacional sobre AME 25 enero, 2018
- Avexis ampliará el estudio de AVXS-101 en poblaciones adicionales 16 enero, 2018
- Avexis: ensayo para AME tipo II 15 diciembre, 2017
- Nusinersen: La complicada administración y el elevado precio del fármaco aprobado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal plantean importantes retos éticos para su utilización 15 diciembre, 2017
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Archivo de la etiqueta: SMA
Programa PTC Therapeutics/Roche para AME: informe reciente en ratones
Informe recién salido sobre el programa de PTC Therapeutics/Roche para el tratamiento de la AME, «Compuestos de administración oral que modifican selectivamente el empalme ARN previenen déficits en modelos de ratón AME» http://www.prnewswire.com/news-releases/orally-delivered-compounds-which-selectively-modify-rna-splicing-prevent-deficits-in-mouse-models-of-spinal-muscular-atrophy-270360661.html «El estudio utilizó la detección química y … Seguir leyendo
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Etiquetado AME, PTC Therapeutics, Roche, SMA
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Se anuncia la fase 3 de SMNRx de Isis
Se anuncia la fase 3 de los ensayos del producto de Isis, SMNRx. El criterio de inclusión es menos de 7 meses de edad y sin soporte ventilatorio. Habrá un grupo placebo como control. http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02193074?term=isis+sma&rank=1 «4 inyecciones de inducción y … Seguir leyendo
Red Nacional de Investigación Pediátrica en EE.UU.
Legislación para una Red Nacional de Investigación Pediátrica en Estados Unidos ha sido firmada por el presidente Obama. La legislación autoriza a los Institutos Nacionales de Salud (NIH) para establecer una red de consorcios de investigación para llevar a cabo … Seguir leyendo
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Derechos exclusivos sobre terapia génica concedidos a BioLife/AVEXIS
Se ha concedido derechos exclusivos sobre el programa de terapia génica para atrofia muscular espinal desarrollado en el Instituto de Investigación del Hospital Nacional de Niños y la Universidad Estatal de Ohio en Columbus, Ohio a BioLife, una compañía de … Seguir leyendo
Sophia’s Cure Foundation se asocia con AveXis
Sophia’s Cure Foundation anuncia en Facebook: Estamos muy contentos de anunciar que nos hemos asociado con una empresa de bio-tecnología para avanzar en la terapia génica para el mercado de pacientes con AME. AVEXIS es una empresa nueva en el … Seguir leyendo
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Etiquetado AME, AVEXIS, SMA, Sophia's Cure Foundation, terapia génica
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AVEXIS: la nueva compañía para investigación AME
En julio pasado, esto apareció en las noticias: «La ciudad de Dallas sigue demostrando ser una de las ciudades de mayor crecimiento de biotecnología en el estado, con el recién formado AVEXIS Inc. (avexisinc.com) haciendo noticia esta semana como un … Seguir leyendo
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«Procedimiento acelerado» aprobado para terapia génica
«FAST TRACK STATUS» aprobado para terapia génica!!!!!! ¡Procedimiento acelerado otorgado a terapia génica! (Se otorga con el fin de facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de un medicamento indicado para tratar una enfermedad grave.) ENLACE
Isis
¿Por qué el vicepresidente de una corporación vendería casi la totalidad de sus acciones en una empresa? Si crees que tienes un medicamento que dejaría marca en una enfermedad no venderías tus acciones ahora … a menos que pienses que … Seguir leyendo
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Etiquetado AME, antisense oligonucleotides, Isis Pharmaceuticals, SMA
3 comentarios
Ensayo clínico terapia génica para AME aprobado
Sophia’s Cure Foundation acaba de anunciar la aprobación del primer ensayo clínico con terapia génica para AME. Enlace a la declaración (en inglés): http://www.sophiascure.org/wp-content/uploads/2013/09/FDA-APRROVAL3.pdf «Se espera que el ensayo comience a principios de 2014, con pacientes de tipo I desde … Seguir leyendo
El Ático de Julie 