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- Artículo «¿Es necesario tratar siempre a los pacientes con atrofia muscular espinal? Una visión y experiencia personal 17 febrero, 2021
- Risdiplam aprobado por la FDA para AME en adultos y niños de 2 meses en adelante 8 agosto, 2020
- Efectos de nusinersen después de un año de tratamiento en 123 niños con AME tipo 1 o 2: un estudio observacional francés en la vida real 19 junio, 2020
- Novedades enero 2020 – risdiplam de Roche 19 enero, 2020
- Se probarán dosis más altas de Spinraza en un nuevo ensayo de fase 2/3 20 septiembre, 2019
- Novartis reemplaza a los científicos principales de Avexis después de que se manipularon los datos del fármaco 16 agosto, 2019
- Artículo La Vanguardia: nueva regulación de la figura de asistente personal en Cataluña 11 agosto, 2019
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- Opiniones de expertos sobre el trabajo futuro probable en Zolgensma, terapias génicas y otros tratamientos para AME 10 junio, 2019
- Terapia génica (Zolgensma) aprobado en EE.UU para niños menores de 2 años 25 May, 2019
- Atrofia muscular espinal: pasos enormes 10 May, 2019
- Declaración de Avexis para la comunidad – diciembre 2018 14 diciembre, 2018
- Un nuevo gen protector llamado CHP1 que ofrece nuevas opciones terapéuticas 7 julio, 2018
- Dallas, junio 2018: el estado de la investigación 7 julio, 2018
- Biogen tiene competencia … El ácido nucleico tridimensional esférico de Exicure 15 junio, 2018
- Declaración de posición: intercambio de datos de investigación clínica en la atrofia muscular espinal para acelerar la investigación 11 junio, 2018
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- AveXis firma un acuerdo de licencia global exclusivo con Genethon 14 marzo, 2018
- Aprobación Spinraza (nusinersen) España 11 marzo, 2018
- Datos preliminares del ensayo FIREFISH en AME tipo 1 1 febrero, 2018
- Experto en AME, Arthur Burghes, habla desde Polonia en el Congreso Internacional sobre AME 25 enero, 2018
- Avexis ampliará el estudio de AVXS-101 en poblaciones adicionales 16 enero, 2018
- Avexis: ensayo para AME tipo II 15 diciembre, 2017
- Nusinersen: La complicada administración y el elevado precio del fármaco aprobado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal plantean importantes retos éticos para su utilización 15 diciembre, 2017
- Transcripción charla Profesor Talbot en el grupo de adultos de SMA Support U.K. 2 diciembre, 2017
- Parte del boletín de noticias de The SMA Trust (Reino Unido) 26 septiembre, 2017
- Comunicado de NOVARTIS: LMI070 (Branaplam) en la atrofia muscular espinal (AME) 20 septiembre, 2017
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- Atrofia Muscular Espinal tipo I, II y III
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- Los aparatos de Veronica (AME 1)
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Archivo de la etiqueta: AME
Reposicionamiento de fármacos en la atrofia muscular espinal (AME): 100.000 euros de ayuda para proyecto biomédico puntero
El proyecto analizará qué fármacos concebidos para otras patologías pueden aplicarse con seguridad en AME. En los últimos años se han aprobado tres fármacos para tratarla, pero todos tienen limitaciones médicas de uso en las formas menos graves de la … Seguir leyendo
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Etiquetado AME, fármacos, reposicionamiento
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Aprobación de medicamentos
Para que un medicamento sea aprobado tiene que pasar por una serie de protocolos y en EEUU fundiona así: https://elaticodejulie.wordpress.com/datos/ensayos-clinicos-en-ee-uu-el-proceso/ En Europa, los medicamentos están bajo el control de: http://europa.eu/about-eu/agencies/regulatory_agencies_bodies/policy_agencies/ema/index_es.htm Ahora bien, si una población de afectados no está incluida … Seguir leyendo
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Etiquetado AME, Atrofia muscular espinal, ensayos clínicos
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Programa PTC Therapeutics/Roche para AME: informe reciente en ratones
Informe recién salido sobre el programa de PTC Therapeutics/Roche para el tratamiento de la AME, «Compuestos de administración oral que modifican selectivamente el empalme ARN previenen déficits en modelos de ratón AME» http://www.prnewswire.com/news-releases/orally-delivered-compounds-which-selectively-modify-rna-splicing-prevent-deficits-in-mouse-models-of-spinal-muscular-atrophy-270360661.html «El estudio utilizó la detección química y … Seguir leyendo
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Etiquetado AME, PTC Therapeutics, Roche, SMA
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Se anuncia la fase 3 de SMNRx de Isis
Se anuncia la fase 3 de los ensayos del producto de Isis, SMNRx. El criterio de inclusión es menos de 7 meses de edad y sin soporte ventilatorio. Habrá un grupo placebo como control. http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02193074?term=isis+sma&rank=1 «4 inyecciones de inducción y … Seguir leyendo
Red Nacional de Investigación Pediátrica en EE.UU.
Legislación para una Red Nacional de Investigación Pediátrica en Estados Unidos ha sido firmada por el presidente Obama. La legislación autoriza a los Institutos Nacionales de Salud (NIH) para establecer una red de consorcios de investigación para llevar a cabo … Seguir leyendo
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Etiquetado AME, SMA
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Derechos exclusivos sobre terapia génica concedidos a BioLife/AVEXIS
Se ha concedido derechos exclusivos sobre el programa de terapia génica para atrofia muscular espinal desarrollado en el Instituto de Investigación del Hospital Nacional de Niños y la Universidad Estatal de Ohio en Columbus, Ohio a BioLife, una compañía de … Seguir leyendo
Sophia’s Cure Foundation se asocia con AveXis
Sophia’s Cure Foundation anuncia en Facebook: Estamos muy contentos de anunciar que nos hemos asociado con una empresa de bio-tecnología para avanzar en la terapia génica para el mercado de pacientes con AME. AVEXIS es una empresa nueva en el … Seguir leyendo
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Etiquetado AME, AVEXIS, SMA, Sophia's Cure Foundation, terapia génica
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AVEXIS: la nueva compañía para investigación AME
En julio pasado, esto apareció en las noticias: «La ciudad de Dallas sigue demostrando ser una de las ciudades de mayor crecimiento de biotecnología en el estado, con el recién formado AVEXIS Inc. (avexisinc.com) haciendo noticia esta semana como un … Seguir leyendo
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Etiquetado AME, AVEXIS, SMA, terapia génica
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«Procedimiento acelerado» aprobado para terapia génica
«FAST TRACK STATUS» aprobado para terapia génica!!!!!! ¡Procedimiento acelerado otorgado a terapia génica! (Se otorga con el fin de facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de un medicamento indicado para tratar una enfermedad grave.) ENLACE
El Ático de Julie 