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- AME en breve 17 julio, 2023
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- Artículo «¿Es necesario tratar siempre a los pacientes con atrofia muscular espinal? Una visión y experiencia personal 17 febrero, 2021
- Risdiplam aprobado por la FDA para AME en adultos y niños de 2 meses en adelante 8 agosto, 2020
- Efectos de nusinersen después de un año de tratamiento en 123 niños con AME tipo 1 o 2: un estudio observacional francés en la vida real 19 junio, 2020
- Novedades enero 2020 – risdiplam de Roche 19 enero, 2020
- Se probarán dosis más altas de Spinraza en un nuevo ensayo de fase 2/3 20 septiembre, 2019
- Novartis reemplaza a los científicos principales de Avexis después de que se manipularon los datos del fármaco 16 agosto, 2019
- Artículo La Vanguardia: nueva regulación de la figura de asistente personal en Cataluña 11 agosto, 2019
- Financiación para la investigación de atrofia muscular espinal debe continuar 18 junio, 2019
- Opiniones de expertos sobre el trabajo futuro probable en Zolgensma, terapias génicas y otros tratamientos para AME 10 junio, 2019
- Terapia génica (Zolgensma) aprobado en EE.UU para niños menores de 2 años 25 May, 2019
- Atrofia muscular espinal: pasos enormes 10 May, 2019
- Declaración de Avexis para la comunidad – diciembre 2018 14 diciembre, 2018
- Un nuevo gen protector llamado CHP1 que ofrece nuevas opciones terapéuticas 7 julio, 2018
- Dallas, junio 2018: el estado de la investigación 7 julio, 2018
- Biogen tiene competencia … El ácido nucleico tridimensional esférico de Exicure 15 junio, 2018
- Declaración de posición: intercambio de datos de investigación clínica en la atrofia muscular espinal para acelerar la investigación 11 junio, 2018
- (sin título) 27 May, 2018
- AveXis firma un acuerdo de licencia global exclusivo con Genethon 14 marzo, 2018
- Aprobación Spinraza (nusinersen) España 11 marzo, 2018
- Datos preliminares del ensayo FIREFISH en AME tipo 1 1 febrero, 2018
- Experto en AME, Arthur Burghes, habla desde Polonia en el Congreso Internacional sobre AME 25 enero, 2018
- Avexis ampliará el estudio de AVXS-101 en poblaciones adicionales 16 enero, 2018
- Avexis: ensayo para AME tipo II 15 diciembre, 2017
- Nusinersen: La complicada administración y el elevado precio del fármaco aprobado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal plantean importantes retos éticos para su utilización 15 diciembre, 2017
- Transcripción charla Profesor Talbot en el grupo de adultos de SMA Support U.K. 2 diciembre, 2017
- Parte del boletín de noticias de The SMA Trust (Reino Unido) 26 septiembre, 2017
- Comunicado de NOVARTIS: LMI070 (Branaplam) en la atrofia muscular espinal (AME) 20 septiembre, 2017
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- "Apoyo a la Atrofia Muscular Espinal" grupo de Facebook
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- Cuidados Niños AME tipo I
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- Los aparatos de Veronica (AME 1)
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Archivo de la categoría: Investigación AME
Novedades enero 2020 – risdiplam de Roche
Uso Compasivo para pacientes afectados de AME, tipos I y II Risdiplam – Laboratorios Roche «Actualmente Roche ofrece a los pacientes de AME tipo 1 con necesidades médicas más urgentes, la posibilidad de acceder a Risdiplam basándose en la decisión … Seguir leyendo
Publicado en Investigación AME
Etiquetado risdiplam, Roche
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Novartis reemplaza a los científicos principales de Avexis después de que se manipularon los datos del fármaco
Novartis AG dijo el miércoles que reemplazó a los dos principales ejecutivos de investigación y desarrollo de su unidad Avexis después de que se manipularon algunos datos de las primeras pruebas de una terapia génica para bebés que cuesta más … Seguir leyendo
Publicado en Investigación AME
Etiquetado AVEXIS, Brian Kaspar, terapia génica
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Financiación para la investigación de atrofia muscular espinal debe continuar
Funding for spinal muscular atrophy research must continue (Parte) La identificación de SMN como el gen que causa la AME se remonta a 1995 [3]. Desde ese descubrimiento seminal, una serie de esfuerzos de investigación fundamental, preclínica y clínica se … Seguir leyendo
Publicado en Investigación AME
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Opiniones de expertos sobre el trabajo futuro probable en Zolgensma, terapias génicas y otros tratamientos para AME
El trabajo futuro en atrofia muscular espinal puede ir desde la identificación de biomarcadores que permiten una detección más temprana, hasta la determinación de cómo y por qué la terapia génica Zolgensma podría administrarse más de una vez a pacientes … Seguir leyendo
Publicado en Atrofia Muscular Espinal, Investigación AME
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Atrofia muscular espinal: pasos enormes
Spinal Muscular Atrophy: Huge Steps (Desde los inicios hasta el presente) 18 de marzo de 2019 En 2016, Bloomberg publicó un artículo que describía a Lauren Gibbs, quien nació con atrofia muscular espinal (AME) y inscrita en un ensayo clínico … Seguir leyendo
Publicado en Investigación AME
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Un nuevo gen protector llamado CHP1 que ofrece nuevas opciones terapéuticas
Tal y como lo anunció la Dra. Wirth en el video de Dallas sobre modificadores de AME sobre el descubrimiento de un nuevo gen protector llamado CHP1 que ofrece nuevas opciones terapéuticas, SMA Europe acaba de publicar un artículo sobre … Seguir leyendo
Publicado en Investigación AME
Etiquetado CHP1, modificador de AME
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Dallas, junio 2018: el estado de la investigación
Ver AQUÍ
Publicado en Investigación AME
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Declaración de posición: intercambio de datos de investigación clínica en la atrofia muscular espinal para acelerar la investigación
Declaración de posición: intercambio de datos de investigación clínica en la atrofia muscular espinal para acelerar la investigación y mejorar los resultados para los pacientes https://content.iospress.com/articles/journal-of-neuromuscular-diseases/jnd180325 Los últimos años han visto un aumento de las actividades de investigación clínica en … Seguir leyendo
Publicado en Investigación AME
Etiquetado acelerar investigación AME
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AveXis firma un acuerdo de licencia global exclusivo con Genethon
AveXis firma un acuerdo de licencia global exclusivo con Genethon por los derechos del vector AAV9 de este último para la administración de terapia génica in vivo al sistema nervioso central (SNC) mediante administración intratecal o intravenosa para el tratamiento … Seguir leyendo
Publicado en Investigación AME
Etiquetado AVEXIS, terapia génica
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El Ático de Julie 