Uso Compasivo para pacientes afectados de AME, tipos I y II Risdiplam – Laboratorios Roche
«Actualmente Roche ofrece a los pacientes de AME tipo 1 con necesidades médicas más urgentes, la posibilidad de acceder a Risdiplam basándose en la decisión de su médico.
El programa se ampliará a las personas con AME tipo 2 en el momento de presentar la solicitud reguladora de Risdiplam en cada país. Esto significa que, en los países miembros de la Unión Europea, el programa ya está disponible para los pacientes con AME tipo 1 y se ampliará a los pacientes con AME tipo 2 cuando presentemos la Solicitud de Autorización de Comercialización (AAM) a la Agencia Europea del Medicamento (EMA), que está previsto para mediados de 2020.»
Nota: en la traducción literal del siguiente artículo, se habla de que ZolgenSMA es una «cura». Lo califican así porque se administra una sola vez en la vida, pero no se puede considerar una cura, es un tratamiento más.
Roche planea rebajar el precio de la terapia SMA para competir con Biogen y Novartis
Publicado: 14 de enero de 2020
Actualmente hay dos terapias aprobadas para la atrofia muscular espinal (AME), Spinraza de Biogen y la terapia génica de Novartis Zolgensma. Spinraza tiene un precio de $ 750,000 para el primer año y $ 375,000 cada año después. Zolgensma de Novartis, que se cree que es una cura única, tiene un precio de $ 2.1 millones. Eso lo convierte en el tratamiento único más costoso de la industria biofarmacéutica.
Roche espera que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA) apruebe su propia terapia de AME, risdiplam, para el 24 de mayo. Y la compañía ha sugerido que planea venderla con un precio más barato en comparación tanto con el precio de Biogen como el de Novartis para compensar ser el tercero en llegar al mercado.
La AME es una rara enfermedad neuromuscular autosómica recesiva caracterizada por la degeneración de las neuronas motoras alfa en la médula espinal. Esto resulta en debilidad muscular progresiva y parálisis. Según el Orphanet Journal of Rare Diseases, la incidencia estimada es de 1 en 6,000 a 1 en 10,000 nacimientos vivos.
La FDA aprobó Zolgensma en mayo de 2019 para tratar a niños menores de dos años con AME que tienen mutaciones bielélicas en el gen de supervivencia de la neurona motora 1 (SMN1). Zolgensma solo está aprobado para la AME Tipo 1. La AME tipo I, la forma más grave, casi siempre es mortal a los dos años de edad, con una tasa de mortalidad del 50% a los siete meses y una tasa de mortalidad del 90% a los 12 meses.
Un estudio de 2009 encontró que con el cuidado nutricional y respiratorio, un mayor porcentaje de esos pacientes vivían más allá de los dos años de edad. Los pacientes con los tipos II y III generalmente viven en la edad adulta y podrían tener una expectativa de vida normal, aunque con una gran cantidad de servicios de atención médica. Spinraza está aprobado para todos los tipos.
William Anderson, director ejecutivo de Roche Pharmaceuticals, no ha informado sobre un precio real proyectado para risdiplam, pero dijo que tomará la misma estrategia que hizo para fijar el precio de su medicamento para la hemofilia A, Hemlibra, en 2017 cuando se enfrentó a Novo Nordisk y Takeda.
«Con Hemlibra, valoramos aproximadamente la mitad del agente de omisión», dijo Anderson en una entrevista en la Conferencia de Salud JP Morgan en San Francisco. «Nuestro objetivo es no impresionar con nuestro precio».
Es probable que Zolgensma, por ser una cura en lugar de un tratamiento, sea la terapia de elección para la AME. Aún así, los analistas proyectan que risdiplam podría alcanzar $ 1 mil millones en ventas anuales, y Spinraza de Biogen ya está recaudando alrededor de $ 2 mil millones por año. Es probable que spinraza y risdiplam se consideren los tratamientos para pacientes mayores. Y el risdiplam tiene una ventaja sobre Spinraza: es un medicamento oral, mientras que spinraza requiere una infusión espinal cada cuatro meses.
Zolgensma también se está evaluando en pacientes mayores, pero el ensayo se ha detenido debido a problemas de seguridad, aunque Novartis espera que la FDA apruebe reiniciar el ensayo.
Novartis también está trabajando en un medicamento oral para la AME llamado branaplam. En diciembre, su presidente de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica, Jay Bradner, sugirió que la compañía no estaba tan entusiasmada con el medicamento, y Bradner dijo que Novartis no «vio una gran oportunidad para la terapia oral allí, o desarrollaríamos esta molécula».
Desde entonces, Novartis retrocedió un poco, diciendo que la prueba de branaplam continuaría y que la decisión de avanzar se basaría en la lectura de datos a finales de este año.
En noviembre de 2019, risdiplam de Roche alcanzó su punto final primario en la Parte 2 fundamental de SUNFISH, que evaluó risdiplam en pacientes de 2 a 25 años con AME Tipo 2 o 3. El punto final primario fue el cambio desde el inicio en la escala de la Medición de la función motora 32 (MFM-32) después de un año en comparación con el placebo.
Risdiplam es un modificador de empalme del gen de supervivencia de la neurona motora 2 (SMN2) en investigación. Está diseñado para aumentar y mantener los niveles de proteína SMN en el sistema nervioso central y los tejidos periféricos.
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Roche Plans to Undercut SMA Therapy Price to Compete with Biogen and Novartis |
El Ático de Julie 