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ACTUALIZACIÓN A 29-5-2018:

Roche detiene el desarrollo de olesoxime

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Aprobación Spinraza (nusinersen) España

La financiación de Spinraza en España para la AME ha sido aprobada por parte del Ministerio de Sanidad a partir del 1 de marzo de 2018, pero con limitaciones:

¡Se excluyen tipos 0, 1A y tipo IV!

Criterios de inicio:
• Documentación genética de la deleción homocigótica del gen 5q SMN1, mutación homocigótica o heterocigota compuesta.
• Tener al menos 2 copias del gen SMN2.

¡No se debe iniciar tratamiento con nusinersen en los siguientes casos!

• Pacientes con necesidad de ventilación invasiva permanente no debida a un episodio agudo. (>16 horas/día ventilación continua durante >21 días en ausencia de episodio agudo reversible, o traqueostomía)
• Situaciones clínicas que puedan impedir la punción lumbar (por ejemplo, en los pacientes en los que la fusión vertebral impide el acceso al espacio intervertebral para poder practicar la administración) o que puedan plantear complicaciones importantes.
• Historial de enfermedad cerebral o de la médula espinal que podría interferir con los procedimientos de punción lumbar o con la circulación de líquido cefalorraquídeo.
Situaciones clínicas muy avanzadas (por ejemplo, pacientes con mínima actividad funcional, traqueostomía, etc) que a juicio clínico no sean reversibles ni se espere que puedan recibir un beneficio relevante con el tratamiento.

Evaluación y seguimiento.
Se recogerán datos de los pacientes al inicio del tratamiento y cada 4 meses durante las visitas para la administración del tratamiento.

Se considera que debe suspenderse el tratamiento en varios supuestos (ver protocolo).

Información completa en siguientes enlaces:

https://www.aemps.gob.es/medicamentosUsoHumano/informesPublicos/docs/IPT-nusinersen-Spinraza-atrofia-muscular-espinal.pdf

https://elaticodejulie.files.wordpress.com/2018/03/protocolo-farmacoclinico-spinraza-post-cpf.pdf

Siendo estas limitaciones considerables, comunidades de pacientes AME mirarán de hablar con las autoridades pertinentes para modificarlas.


Relacionado:

“Sanidad sobre Spinraza, de Biogen: el 50% de los pacientes no mejora”
https://www.redaccionmedica.com/secciones/industria/sanidad-sobre-spinraza-de-biogen-el-50-de-los-pacientes-no-mejora-3605

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Biogen tiene competencia … El ácido nucleico tridimensional esférico de Exicure

Exicure Presentará Datos en la conferencia anual de CureSMA en Dallas:

El ácido nucleico tridimensional esférico de Exicure que contiene la secuencia nusinersen prolonga la supervivencia y reduce la toxicidad en comparación con nusinersen en un modelo de ratón con atrofia muscular espinal

14 de junio de 2018
Exicure, Inc. (OTCQB : XCUR), el pionero en fármacos reguladores de genes e inmunoterapéuticos que utiliza construcciones tridimensionales de ácido nucleico esférico (SNA ™), anunció hoy que Exicure y sus colaboradores en el Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio mostrarán datos preclínicos que demuestran el rendimiento del Compuesto de SNA Exicure diseñado para uso en atrofia muscular espinal (SMA). Estos datos serán presentados en la Conferencia Anual Cure SMA en Dallas, Texas el 14 de junio de 2018. Seguir leyendo

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Declaración de posición: intercambio de datos de investigación clínica en la atrofia muscular espinal para acelerar la investigación

Declaración de posición: intercambio de datos de investigación clínica en la atrofia muscular espinal para acelerar la investigación y mejorar los resultados para los pacientes

https://content.iospress.com/articles/journal-of-neuromuscular-diseases/jnd180325

Los últimos años han visto un aumento de las actividades de investigación clínica en atrofia muscular espinal (AME), que involucra a pacientes, sus familias, médicos, investigadores, reguladores e industria. Esto ha llevado a avances sin precedentes en la comprensión de los determinantes genéticos de la gravedad y el pronóstico, la historia natural, las medidas de resultado y, lo más importante, las primeras terapias comercializadas. Sin embargo, muchos pacientes con AME aún no se benefician de tratamientos efectivos o muestran una respuesta clínica limitada o un impacto en su calidad de vida.

Una barrera importante para llevar a cabo más investigaciones clínicas es la relativamente baja incidencia y prevalencia de AME, considerada un Trastorno Raro (TR) cubierto por el Reglamento de Medicamentos Huérfanos en la mayoría de las jurisdicciones. Muchos de los desafíos restantes no son específicos de AME, sino que son comunes en diferentes TR, en todos los dominios de investigación y están vinculados a la falta de disponibilidad de datos de calidad suficiente. Los ensayos clínicos en TR considerados como fundamentales a menudo no cubren todo el espectro de la enfermedad, como la gravedad o el rango de edad. Estas lagunas en el conocimiento conducen a aprobaciones de comercialización otorgadas bajo la condición de recopilación rigurosa e integral de datos de resultados posteriores a la comercialización y en la vida real. Seguir leyendo

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AveXis firma un acuerdo de licencia global exclusivo con Genethon

AveXis firma un acuerdo de licencia global exclusivo con Genethon por los derechos del vector AAV9 de este último para la administración de terapia génica in vivo al sistema nervioso central (SNC) mediante administración intratecal o intravenosa para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA).  Seguir leyendo

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Datos preliminares del ensayo FIREFISH en AME tipo 1

Los datos preliminares del ensayo FIREFISH en AME tipo 1 con bebés presentados en el Congreso Científico Internacional sobre la atrofia muscular espinal:

PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy (27 enero 2018) la presentación de los datos provisionales iniciales de la Parte 1, la parte de determinación de dosis del estudio FIREFISH. FIREFISH es un ensayo de etiqueta abierta, de dos partes, multicéntrico para investigar la seguridad y eficacia de RG7916 en infantes y bebés con AME tipo 1. RG7916 ha sido seguro y bien tolerado en todas las dosis y no ha habido hallazgos de seguridad relacionados con el fármaco que conducen a su retirada.

“Es emocionante mostrar por primera vez que una pequeña molécula por vía oral demuestra signos tempranos de beneficio clínico”, declaró Stuart W. Peltz, Ph.D., Director Ejecutivo de PTC Therapeutics. “Creemos que un fármaco que distribuye tanto al sistema nervioso central como los tejidos periféricos puede proporcionar un beneficio importante para los niños que sufren de esta enfermedad devastadora y mortal. Anticipamos que el ensayo pasará a la parte fundamental en los próximos meses.”

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Experto en AME, Arthur Burghes, habla desde Polonia en el Congreso Internacional sobre AME

El programa del Congreso:

https://krakow2018.sma-europe.eu/programme


“Experto en AME, Arthur Burghes, hablando en Polonia, insta a la detección universal de AME en el recién nacido”

Burghes, profesor de química biológica y farmacología en la Facultad de Medicina de la Universidad Estatal de Ohio, habló sobre el tema “¿De dónde hemos venido, a dónde vamos?”. El experto en AME, que tiene un doctorado de la Universidad de Londres e hizo un doctorado en la Universidad de Toronto, ha pasado 30 años estudiando el trastorno.

“Durante el tiempo que he estado investigando AME, pasamos de no conocer el gen [subyacente a la afección], a identificar el gen, a tener modelos en ratones de la enfermedad, a tener modelos animales grandes, a tener realmente terapias,” “Cuando esos productos terapéuticos se administran tempranamente en el curso de la enfermedad o incluso antes de que aparezcan los síntomas, tienen un efecto importante sobre la progresión de la enfermedad”.  Seguir leyendo

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Avexis ampliará el estudio de AVXS-101 en poblaciones adicionales

Avexis ampliará el estudio de AVXS-101 en poblaciones adicionales de AME, incluidos los pacientes de AME pediátricos pre-sintomáticos y de mayor edad tipo 2 y tipo 3

Además del ensayo pivotal en curso en AME tipo 1 (STR1VE) y el ensayo de Fase 1 en curso en AME tipo 2 (STRONG), la compañía planea iniciar tres estudios para evaluar AVXS-101, incluso en nuevas poblaciones de pacientes con AME. Además, la compañía anunció que el primer paciente recibió la dosis en el ensayo de fase 1 de AVXS-101 en AME tipo 2.  Seguir leyendo

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Avexis: ensayo para AME tipo II

Avexis anunció hoy que la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) ha notificado a la compañía que, en base a la revisión de los datos presentados, la compañía puede iniciar su ensayo clínico de Fase 1 planificado de AVXS-101 para pacientes con atrofia muscular espinal (AME) Tipo 2 a través de la vía de administración intratecal (IT), utilizando material producido por el proceso de fabricación comercial Good Manufacturing Practice (GMP) de la empresa en las instalaciones de fabricación de Avexis. La compañía planea iniciar esta prueba de inmediato.

El ensayo abierto, multicéntrico de Fase 1 de comparación de dosis, conocido como STRONG (FUERTE), está diseñado para evaluar la seguridad, la dosificación óptima y la prueba de concepto de eficacia de AVXS-101 en dos grupos de edad distintos de pacientes con tipo de AME 2, utilizando una única ruta de administración de IT.

Se evaluarán dos concentraciones de dosificación y los pacientes se estratificarán en dos grupos de edad: pacientes con menos de 24 meses y pacientes con al menos 24 meses pero con menos de 60 meses. Habrá un intervalo de al menos cuatro semanas entre la dosificación de los primeros tres pacientes para cada dosis que se está estudiando y, con base en los datos de seguridad disponibles, se tomará una decisión sobre si proceder o no.

Se proyecta que la prueba se realizará en 11 sitios en los Estados Unidos.


https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT03381729


 

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