Avexis ampliará el estudio de AVXS-101 en poblaciones adicionales

Avexis ampliará el estudio de AVXS-101 en poblaciones adicionales de AME, incluidos los pacientes de AME pediátricos pre-sintomáticos y de mayor edad tipo 2 y tipo 3

Además del ensayo pivotal en curso en AME tipo 1 (STR1VE) y el ensayo de Fase 1 en curso en AME tipo 2 (STRONG), la compañía planea iniciar tres estudios para evaluar AVXS-101, incluso en nuevas poblaciones de pacientes con AME. Además, la compañía anunció que el primer paciente recibió la dosis en el ensayo de fase 1 de AVXS-101 en AME tipo 2.

Ensayos clínicos en curso

– Prueba fundamental de AVXS-101 en AME tipo 1 (STR1VE). Se espera que el ensayo inscriba a un mínimo de 15 pacientes con AME Tipo 1 que tengan menos de seis meses de edad al momento de la terapia génica, y que tengan una o dos copias del gen de respaldo SMN2 según lo determinen las pruebas genéticas y biopsias. eliminación del gen alélico SMN1 o mutaciones puntuales. Tres pacientes han sido dosificados hasta la fecha.

– Prueba Fase 1 de AVXS-101 en AME tipo 2 (STRONG). El ensayo de fase 1 está diseñado para evaluar la seguridad, la dosificación óptima y la prueba del concepto de eficacia de AVXS-101 en dos grupos de edad distintos de pacientes con SMA tipo 2, utilizando una vía de administración intratecal única (IT). Se espera que el ensayo inscriba a 27 bebés y niños.

Ensayos planificados en AME

– Se espera que una prueba fundamental de AVXS-101 en AME tipo 1 en Europa (STR1VE EU) inscriba a aproximadamente 30 pacientes con AME tipo 1 que tienen menos de seis meses de edad en el momento de la terapia génica.

– AME sin síntomas Tipos 1, 2, 3 (SPRINT): Se espera que el ensayo multinacional planeado inscriba aproximadamente a 44 pacientes con dos, tres y cuatro copias de SMN2 que tienen menos de seis semanas de edad y son pre-sintomáticos en el tiempo de terapia génica

– “Todos los concurrentes” pediátricos con AME Tipos 1, 2, 3 (REACH): se espera que el ensayo multinacional planeado inscriba aproximadamente a 50 pacientes de aproximadamente seis meses a 18 años de edad que no califican para otros ensayos AVXS-101 en el momento de la terapia génica.

 

Fuente: http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle&ID=2326661

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Avexis: ensayo para AME tipo II

Avexis anunció hoy que la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) ha notificado a la compañía que, en base a la revisión de los datos presentados, la compañía puede iniciar su ensayo clínico de Fase 1 planificado de AVXS-101 para pacientes con atrofia muscular espinal (AME) Tipo 2 a través de la vía de administración intratecal (IT), utilizando material producido por el proceso de fabricación comercial Good Manufacturing Practice (GMP) de la empresa en las instalaciones de fabricación de Avexis. La compañía planea iniciar esta prueba de inmediato.

El ensayo abierto, multicéntrico de Fase 1 de comparación de dosis, conocido como STRONG (FUERTE), está diseñado para evaluar la seguridad, la dosificación óptima y la prueba de concepto de eficacia de AVXS-101 en dos grupos de edad distintos de pacientes con tipo de AME 2, utilizando una única ruta de administración de IT.

Se evaluarán dos concentraciones de dosificación y los pacientes se estratificarán en dos grupos de edad: pacientes con menos de 24 meses y pacientes con al menos 24 meses pero con menos de 60 meses. Habrá un intervalo de al menos cuatro semanas entre la dosificación de los primeros tres pacientes para cada dosis que se está estudiando y, con base en los datos de seguridad disponibles, se tomará una decisión sobre si proceder o no.

Se proyecta que la prueba se realizará en 11 sitios en los Estados Unidos.


 

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Nusinersen: La complicada administración y el elevado precio del fármaco aprobado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal plantean importantes retos éticos para su utilización

 

Traducción de parte del artículo https://jamanetwork.com/journals/jamapediatrics/fullarticle / 2665744

 

Desafíos éticos enfrentados al proporcionar tratamiento Nusinersen para la atrofia muscular espinal

 

El coste extremo de la medicación y las necesidades logísticas complicadas para la administración a través de la punción lumbar de nusinersen han creado desafíos prácticos que levantan consideraciones éticas importantes. Discutimos 6 retos a nivel institucional en los Estados Unidos:

 

Costo 

Aunque los precios reportados varían, actualmente una sola dosis cuesta $ 125 000, por un valor de $ 750 000 en el primer año y $ 375 000 por año en los años siguientes. Este precio no incluye los costos asociados con la administración, que varían en función de las necesidades individuales del paciente y cargas específicas del sitio. En agosto de 2017, Ionis Farmacéuticos informó de ganancias de Biogen asociadas con nusinersen superiores a $ 435 millones. Nusinersen se encuentra actualmente sin competencia y hasta que los nuevos medicamentos sean aprobados, es poco probable que este precio disminuya. 

Evidencia limitada (*)

En segundo lugar, se mantiene la incertidumbre sobre el beneficio sostenido y la seguridad de nusinersen, y la forma de evaluar mejor la respuesta de los pacientes al mismo. Los ensayos clínicos en los que la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos basa su amplia aprobación no se han publicado en su totalidad y no pueden aclarar por completo la magnitud de los beneficios potenciales del tratamiento a través de los subtipos de AME y estadios de la enfermedad. En un pequeño y relativamente corto estudio de fase 2 con escalada de dosis de nusinersen, mientras que todos los pacientes en el grupo de dosis alta demostraron alguna mejora electrofisiológica medible, sólo el 65% tenían mejoras clínicamente relevantes en función. Dado los criterios de elegibilidad para los ensayos clínicos previos, y que tales ensayos se realizaron solo en unos pocos cientos de pacientes, los hallazgos del estudio pueden no generalizarse al resto de la población con AME. Este grupo no seleccionado puede tener una discapacidad más grave al inicio o más comorbilidades severas dada la rareza de AME y la naturaleza a corto plazo de los ensayos; pueden transcurrir muchos años antes de que surja una comprensión clara de los efectos a largo plazo de nusinersen.

Las mediciones utilizadas durante los ensayos, mientras que eran suficientes para pacientes que cumplían los criterios del estudio, pueden no ser lo suficientemente sensibles como para detectar pequeñas diferencias en la fuerza mantenida o ganada. Teniendo en cuenta los criterios de elegibilidad de los ensayos clínicos anteriores, y que tales ensayos se llevaron a cabo en sólo unos pocos cientos de pacientes, los hallazgos del estudio pueden no ser generalizables al resto de la población con AME. Este grupo no seleccionado puede tener incapacidad más severa en la línea de base o comorbilidades más severas. 

Como la única alternativa actual es la atención de apoyo para el paciente AME no tratado (o entrada en un ensayo clínico), los pacientes pueden estar dispuestos a asumir tales riesgos no definidos.

(*) Ver comentario

El consentimiento informado

Estas incertidumbres tienen implicaciones para el consentimiento informado. Dada la escasez de resultados disponibles, los pacientes, los padres y los médicos que den su consentimiento para iniciar el tratamiento con nusinersen deben esperar a que esos debates se actualicen periódicamente a medida que surgen nuevos datos. Además, si los beneficios del tratamiento continuo para un paciente no parecen superar los riesgos encontrados,  van a surgir desafíos en la toma de decisiones acerca de la interrupción del tratamiento. Exactamente lo que constituye una importante diferencia beneficiosa en la función o un efecto tóxico intolerable inesperado será difícil de definir y profundamente ligado a los valores del paciente.

La asignación al tratamiento

El cuarto desafío planteado por nusinersen es la dificultad de iniciar y a continuación sostener, tratamiento repetido para todos los pacientes que podrían beneficiarse potencialmente requiriendo que los pacientes sean colocados en colas. Aunque la realización de la punción lumbar para algunos pacientes para la administración de nusinersen es relativamente sencilla, para otros pacientes –debido a la debilidad, disfunción bulbar, insuficiencia respiratoria, escoliosis, fusión espinal, u otras secuelas de AME– la realización de una punción lumbar con seguridad puede requerir gestión avanzada de la vía aérea, fluoroscopia o ecografía, sedación o anestesia, o hospitalización durante la noche. Proporcionar el tratamiento con seguridad requerirá la planificación operativa de alto nivel y de coordinación y tal vez más recursos institucionales, incluyendo personal y las instalaciones de tratamiento.

Distribución justa de responsabilidades

Un quinto desafío planteado por un tratamiento con nusinersen implica la distribución geográfica de los centros de tratamiento. Aunque la misión y el propósito de los centros de salud con servicios neuromusculares deben alinearse con el ofrecimiento de nusinersen y su atención de seguimiento, las consecuencias financieras pueden ser insostenibles. Casi con toda seguridad, algunas organizaciones o bien optarían por no ofrecer un tratamiento con nusinersen o no podrían o se negarían a desarrollar plenamente su capacidad operativa para tratar a más pacientes. Incluso con las mejores intenciones institucionales, amplios objetivos de distribución no pueden lograrse sin prestar atención a los factores estructurales más allá del control de los hospitales individuales.

Transparencia con las partes interesadas

Estos desafíos deben ser entendidos para asegurar que los pacientes con atrofia muscular espinal beneficien del tratamiento, estén protegidos de cualquier daño, y son tratados de manera justa. Al abordar todos los retos mencionados hasta ahora, un elemento crítico final es una comunicación transparente con los pacientes individuales y los padres, y más ampliamente con los miembros de las comunidades de AME. Las partes interesadas deben participar en el proceso de asignación y dar retroinformación a medida que la situación evolucione. Para tomar decisiones informadas sobre cuándo y dónde seguir un tratamiento con nusinersen, los pacientes y los padres necesitan tener acceso a información clave sobre el proceso de un centro médico de atención.

Conclusiones


Si los equipos de tratamiento deciden dar nusinersen, la gestión de los retos institucionales planteados por la medicación requiere fortaleza y flexibilidad, presionando hacia adelante para maximizar la capacidad de tratamiento, incluso cuando el paisaje de la terapia varíe debido a los altos costos y los nuevos datos sobre la eficacia clínica. Nusinersen ha sido recientemente aprobado en la Unión Europea, Japón, Canadá y Brasil a un precio comparable, con aplicaciones que se examinan en varios otros sitios en todo el mundo. Al pasar por la fase de inicio del tratamiento con nusinersen entre los pacientes prevalentes y de nuevo diagnóstico, se debe aplicar presión para reducir el costo y su efecto sobre el acceso, aprender más detalles del beneficio del medicamento y la seguridad, y examinar diferentes formas de iniciar el tratamiento y administrar los flujos de trabajo clínicos para esta terapia.

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Transcripción charla Profesor Talbot en el grupo de adultos de SMA Support U.K.

Transcripción SMA Adult Input Group (grupo de adultos con AME)

14 de noviembre de 2017

Profesor Kevin Talbot, experto en investigación de AME, amablemente habló en el Grupo de Adultos (Spinal Muscular Atrophy Support, Reino Unido)

http://www.smasupportuk.org.uk/adult-insight-group

Mientras que la charla se centró en adultos AME, su charla probablemente será de interés general.

Enlace a la grabación de la charla aquí: https://www.dropbox.com/s/tdjlnjzr2kccrsm/SMA%20AIG%20Nov%202017.mp4?dl=0

Realmente ahora es un momento muy, muy diferente en AME, incluso en comparación con hace cinco o diez años, debido a


 

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Parte del boletín de noticias de The SMA Trust (Reino Unido)

FUENTE

Una disminución de la cantidad de proteina SMN (supervivencia
de la neurona motora) en todas las células del cuerpo causa AME. Así, la mayoría de terapias actualmente en desarrollo para AME (incluyendo Spinraza) aumentan la cantidad de SMN. Sin embargo, investigaciones anteriores indicaron que aumentar la cantidad de SMN por sí sólo podría no ser suficiente para tratar todos los aspectos y tipos de AME.

De hecho, aunque la investigación clínica que llevó a la aprobación de Spinraza encontró una mejora espectacular en algunos pacientes, no ocurrió en todos los pacientes por igual. Investigación y desarrollo de terapias adicionales y mejoradas, por lo tanto, será necesario. Tratamientos que aumentan la cantidad de SMN pueden entonces combinarse con otras terapias nuevas, cubriendo así todos los aspectos y tipos de AME.

De manera emocionante, investigación reciente da grandes ejemplos de cómo lograrlo. Independientemente, los grupos de Prof. Brunhilde Wirth (Colonia, Alemania) y el Profesor Chris Lorson (Misuri, EE.UU.) tienen enfoques desarrollados para estudiar las llamadas “terapias combinatorias”.

Primero, trataron diferentes modelos animales de AME con Spinraza o un fármaco similar, que condujo a una mejora limitada de síntomas AME. Luego, cuando en combinación con Spinraza, se aumentó simultáneamente la cantidad de otra proteína (llamada plastin 3) los ratones que se utilizaron en estos estudios vivieron mucho más tiempo y fueron en general mucho más saludables. Estos son estudios tempranos, pero proporcionan ejemplos de cómo la futura terapia AME se podría diseñar.

Algunos podrían ver la aprobación de Spinraza como un “punto final” para la investigación AME: una enfermedad que antes no era tratable puede ahora ser tratada. Sin embargo, quedan muchas preguntas sobre la eficacia de Spinraza, el desarrollo terapéutico adicional
y los mecanismos celulares que causan AME permanecen sin respuesta. La aprobación de Spinraza está por lo tanto lejos del punto final. De hecho, proporciona una motivación para mí y otros investigadores de AME para continuar nuestros esfuerzos y mejorar nuestra comprensión de AME y desarrollar terapias más eficientes.

Los proyectos de investigación de The SMA Trust demuestran nuestro compromiso con este enfoque integral.

El Consorcio SMA, financiado por The SMA Trust:
El consorcio está a medio camino de su segundo año. Los grupos están ahora establecidos y avances incluyen la confirmación que UBA1, una molécula involucrada en la degradación de la proteina, es un objetivo para la terapia AME y que la producción de energía está mal regulada en AME. Esperamos con interés el próximo informe, que debe salir este invierno.

– Dr. Ewout Groen.


 

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Comunicado de NOVARTIS: LMI070 (Branaplam) en la atrofia muscular espinal (AME)

MI070 (Branaplam) en la atrofia muscular espinal (AME)

Actualización en nombre del equipo del programa branaplam

Estimada comunidad AME:

Durante años, los investigadores han estado trabajando duro para desarrollar un nuevo tratamiento para la AME. Un compuesto prometedor en nuestra línea de neurociencia es LMI070, que comenzó el desarrollo para el tratamiento de AME hace unos años. En 2016, tuvimos que hacer una pausa en la inscripción en nuestro primer estudio clínico CLMI070X2201 en AME tipo 1 porque signos de lesión del nervio aparecieron en algunos ensayos con animales.

Desde entonces, hemos estado trabajando junto con expertos en la materia para comprender mejor estos hallazgos. Ahora tenemos el placer de compartir algunas buenas noticias con ustedes: estamos ampliando la investigación clínica de esta importante molécula, que ahora se llama branaplam.

Con efecto inmediato, siguiendo las aprobaciones de las autoridades sanitarias y del Comité de Ética respectivos, estamos retomando la inscripción en el estudio en curso en AME tipo 1 (CLMI070X2201) en nuestros sitios existentes en Bélgica, Alemania, Dinamarca e Italia. CLMI070X2201 es un estudio abierto (todos los pacientes asignados a branaplam) donde diferentes dosis se están probando en pacientes con el tipo 1 de AME que son menores de 6 meses de edad. Puede encontrar más información sobre el ensayo clínico en curso disponible en nuestro sitio web, los ensayos clínicos en clinicaltrials.gov y el Registro de Estudios Clínicos de la UE.

Ahora que se ha reanudado el reclutamiento, estamos tratando de ampliar a sitios y países adicionales. Les mantendremos informados a medida que nuevos sitios queden abiertos.

Específicamente para los pacientes en los EE.UU., también podemos compartir que hemos abierto recientemente una solicitud de nuevo medicamento (IND) con la FDA. Esto significa que se nos permite inscribir a los pacientes de Estados Unidos en el estudio. Notificaremos a la comunidad AME cuando sitios de Estados Unidos queden abiertos.

Más allá de la reanudación del reclutamiento, también hemos hecho algunos cambios en la forma en que se realiza el estudio. Como recordatorio, branaplam está diseñado para ser administrado por vía oral. A partir de ahora, los pacientes tendrán la opción de tener la dosis semanal del fármaco administrado por vía oral en lugar de sólo a través de un tubo de alimentación. Hicimos este cambio – y otros – en respuesta a los comentarios de las familias y los investigadores de los pacientes. Esperamos sinceramente que aliviará parte de la carga de participar en el ensayo.

El bienestar de todos los pacientes en el estudio es de suma importancia para nosotros. Por lo tanto, con el fin de controlar la seguridad de los pacientes incluidos, se añadieron pruebas nerviosas adicionales para el protocolo de estudio.

Al mismo tiempo, también estamos trabajando en estrecha colaboración con las autoridades reguladoras para definir la mejor manera de ampliar el programa de ensayo clínico branaplam más allá de AME tipo 1 y hacer los ensayos disponibles para los pacientes lo más rápidamente posible. Recientemente la FDA de Estados Unidos otorgó la designación de “vía rápida” en la AME tipo 1. Todavía es un camino largo, pero estamos muy contentos de estar en marcha otra vez.

Original en inglés:

https://www.fsma.pl/wp-content/uploads/2017/09/SMA-branaplam-update-Sept-17-v-1.pdf

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Los ensayos de Roche RG7916

“Firefish” tendrá la inscripción de aproximadamente 50 niños con AME tipo I en los EE.UU. y Europa. Firefish es un estudio abierto que consta de dos partes: una parte exploratoria de determinación de dosis (Parte 1) durante 4 semanas y una parte confirmatoria (Parte 2) de RO7034067 durante 24 meses. Los participantes recibirán RO7034067, administrado por vía oral a la dosis máxima tolerada definida en la parte 1 del estudio. Los tratamientos continuarán hasta un máximo de 24 meses.
Actualmente reclutando en Bélgica, Italia, Suiza y Turquía.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02913482

“Sunfish” en pacientes adultos y pediátricos con atrofia muscular espinal de tipo 2 y tipo 3. El estudio consta de dos partes, una parte de exploración de búsqueda de dosis (Parte 1) de RO7034067 durante 12 semanas (completada) y una parte confirmatoria (Parte 2) de RO7034067 durante 24 meses.
Reclutando en Bélgica, Francia, Alemania, Italia.

Por cada 2 personas que reciben RG7916, una persona recibirá placebo. Las personas que reciben placebo se cambiarán a RG7916 después de 12 meses de tratamiento. Después de 24 meses de tratamiento, cada paciente recibirá el fármaco del estudio en una fase de extensión abierta.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02908685

Se espera que la inscripción en la segunda parte de SUNFISH comience en septiembre de 2017 en Francia y Bélgica. Italia, Suiza, Alemania y España comenzarán a finales de año.

Enlace:

Resultados del ensayo de fase 1 del RG7916 de Roche en individuos sanos


 

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Actualmente hay cinco posibles tratamientos para AME en ensayos clínicos

(Traducción parcial del último boletín digital de The SMA Trust)

Actualmente hay cinco posibles tratamientos para AME en ensayos clínicos. Estas terapias potenciales trabajan de diferentes maneras, todas las cuales se explican en nuestra página web.

Modificadores de empalme del SMN2 (gen de copia de seguridad)

  1. Branaplam de Novartis (LMI070). Los resultados de este fármaco de etiqueta abierta en curso, en la primera prueba en humanos para pacientes con AME tipo 1, demuestran una buena seguridad y tolerabilidad, así como mejoras en la escala CHOP INTEND, HINE y otras medidas de eficacia.
  2. RG7916 de Roche (en asociación con PTC Therapeutics y la Fundación SMA en los EE.UU.). Tres estudios de fase 2 están actualmente en curso en bebés con AME tipo 1 (Firefish), en pacientes con AME tipo 2 y 3 (Sunfish) y en los anteriores participantes en los estudios con otras terapias de focalización en SMN2 (Jewelfish). Resultados preliminares Parte 1 del estudio Sunfish han demostrado que los pacientes tratados con RG7916 tienen un aumento de la expresión de 5 veces de la copia funcional del gen SMN2 dependiente de la dosis en comparación con el inicio del estudio. Estos resultados muestran que RG7916 es capaz de promover el empalme del gen en los pacientes. Hasta la fecha, la molécula está bien tolerada.

Reemplazo de SMN1 (el gen que falta)

AVXS-101 de AVEXIS. Los resultados de la Fase 1 de pruebas clínicas en pacientes con AME Tipo 1 revelan que mejoraron drásticamente la supervivencia, así como las habilidades motoras en la mayoría de los bebés involucrados. El producto parecía ser más eficaz cuando se administra a una edad temprana y precozmente en el curso de la enfermedad. Los niños tratados con la dosis más alta en los puntos de tiempo anteriores lograron hitos motores con mayor rapidez.

Protector de la célula nerviosa (neurona motora)

Olesoxime de Roche. Se trata de un estudio que incluyó a pacientes con AME Tipo 2/3. Los datos sugieren que olesoxime es seguro y bien tolerado. El estudio de largo plazo, de etiqueta abierta, en fase de seguimiento 2 de olesoxime muestra que el compuesto tiene el potencial de proporcionar un beneficio clínico significativo mediante la prevención de la pérdida de la función motora.

El protector del músculo

Cytokinetics CK107. Estudios de Fase 1 en pacientes con Tipos 2, 3 y 4 de AME presentó perfiles positivos de seguridad y tolerabilidad, así como resultados positivos de la distribución y la actividad del fármaco, en apoyo a más pruebas. En consecuencia, la inscripción de pacientes en un ensayo clínico de fase 2a se ha iniciado en los EE.UU. y Canadá.

Compuestos AME que comenzarán el desarrollo clínico dentro de poco

Scholar Rock, una compañía de biotecnología, ha anunciado que su compuesto líder, SRK-015, será desarrollado para la mejora de la fuerza y la función muscular en pacientes con AME.

Actividades de The SMA Trust:
Consorcio de Investigación AME del Reino Unido

El Consorcio de Investigación del Reino Unido está a medio camino de su segundo año. Los grupos están establecidos y se han hecho avances. Estos incluyen la confirmación de que UBA1, una molécula implicada en la degradación de proteínas, es un objetivo para la terapia de AME y el descubrimiento de defectos en el músculo y el metabolismo en AME.

En marzo tuvimos una recepción con bebidas en la Academia de Ciencias Médicas de Londres, para destacar la labor de la investigación Consorcio AME hasta la fecha, y gracias a los partidarios actuales. El evento contó con la presencia de una mezcla de partidarios, científicos y gestores de investigación de otras organizaciones, así como por nuestra nueva patrona, Profesora Dama Kay Davies.

Uno de los objetivos del Consorcio es su ampliación a otros grupos en el Reino Unido. Con esto en mente, los principales investigadores del grupo organizó una reunión de investigación del Reino Unido AME en Oxford el 13 de junio.

Ver también:

Investigación Consorcio SMA Trust: EL TRABAJO DEL CONSORCIO


Nota:

El producto oral RG7916 modifica el gen SMN2, y el 100% de sus transcripciones constan de longitud completa de la proteína SMN. Spinraza solo produce un 50-70%.

En cuanto a Avexis, al parecer todo sigue tal y como dijo SCF (los patrocinadores iniciales): se limitará a pacientes pediátricos recién diagnosticados por complicaciones en la producción del producto ya que los mayores necesitan más cantidad.

 

 

 

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Fármaco oral de Roche/PTC Therapeutics RG7916 – datos preliminares

Datos Preliminares de la Fase 2 del Programa para Atrofia Muscular Espinal Presentado en la Conferencia de CureSMA:

– RG7916 demostró ~ 400% de aumento en longitud completa de SMN2/ratio Δ7 ARNm

– RG7916 demostró un perfil de seguridad preliminar favorable y fue generalmente bien tolerado en pacientes con AME Tipo 2/3 –

Estos resultados proporcionaron una prueba de mecanismo para modificadores de pequeñas moléculas orales para el empalme de SMN2. Hasta la fecha no se han observado reacciones adversas relacionadas con el fármaco que hayan conducido a la retirada de RG7916.

“El aumento de la transcripción completa de SMN2 en pacientes con AME es prometedor y confirma que RG7916 apunta a la causa subyacente de la enfermedad”, dijo Stuart W. Peltz, PhD y CEO de PTC Therapeutics, en un comunicado de prensa emitido por la compañía. “Los bajos niveles de proteína SMN en pacientes con AME afectan a múltiples tejidos en todo el cuerpo, incluyendo los músculos, los huesos y los nervios. Creemos que la facilidad de administración de una terapia oral y su amplia distribución en tejidos da a RG7916 el potencial para abordar el espectro completo de déficits funcionales observados en pacientes AME. Esperamos avanzar RG7916 en ensayos clínicos cruciales en la segunda mitad del año “.

Comunicado de prensa

 

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