Avexis ampliará el estudio de AVXS-101 en poblaciones adicionales

Avexis ampliará el estudio de AVXS-101 en poblaciones adicionales de AME, incluidos los pacientes de AME pediátricos pre-sintomáticos y de mayor edad tipo 2 y tipo 3

Además del ensayo pivotal en curso en AME tipo 1 (STR1VE) y el ensayo de Fase 1 en curso en AME tipo 2 (STRONG), la compañía planea iniciar tres estudios para evaluar AVXS-101, incluso en nuevas poblaciones de pacientes con AME. Además, la compañía anunció que el primer paciente recibió la dosis en el ensayo de fase 1 de AVXS-101 en AME tipo 2. 

Ensayos clínicos en curso

– Prueba fundamental de AVXS-101 en AME tipo 1 (STR1VE). Se espera que el ensayo inscriba a un mínimo de 15 pacientes con AME Tipo 1 que tengan menos de seis meses de edad al momento de la terapia génica, y que tengan una o dos copias del gen de respaldo SMN2 según lo determinen las pruebas genéticas y biopsias. eliminación del gen alélico SMN1 o mutaciones puntuales. Tres pacientes han sido dosificados hasta la fecha.

– Prueba Fase 1 de AVXS-101 en AME tipo 2 (STRONG). El ensayo de fase 1 está diseñado para evaluar la seguridad, la dosificación óptima y la prueba del concepto de eficacia de AVXS-101 en dos grupos de edad distintos de pacientes con SMA tipo 2, utilizando una vía de administración intratecal única (IT). Se espera que el ensayo inscriba a 27 bebés y niños.

Ensayos planificados en AME

– Se espera que una prueba fundamental de AVXS-101 en AME tipo 1 en Europa (STR1VE EU) inscriba a aproximadamente 30 pacientes con AME tipo 1 que tienen menos de seis meses de edad en el momento de la terapia génica.

– AME sin síntomas Tipos 1, 2, 3 (SPRINT): Se espera que el ensayo multinacional planeado inscriba aproximadamente a 44 pacientes con dos, tres y cuatro copias de SMN2 que tienen menos de seis semanas de edad y son pre-sintomáticos en el tiempo de terapia génica

– «Todos los concurrentes» pediátricos con AME Tipos 1, 2, 3 (REACH): se espera que el ensayo multinacional planeado inscriba aproximadamente a 50 pacientes de aproximadamente seis meses a 18 años de edad que no califican para otros ensayos AVXS-101 en el momento de la terapia génica.

 

Fuente: http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle&ID=2326661