Parte del boletín de noticias de The SMA Trust (Reino Unido)

FUENTE

Una disminución de la cantidad de proteina SMN (supervivencia
de la neurona motora) en todas las células del cuerpo causa AME. Así, la mayoría de terapias actualmente en desarrollo para AME (incluyendo Spinraza) aumentan la cantidad de SMN. Sin embargo, investigaciones anteriores indicaron que aumentar la cantidad de SMN por sí sólo podría no ser suficiente para tratar todos los aspectos y tipos de AME.

De hecho, aunque la investigación clínica que llevó a la aprobación de Spinraza encontró una mejora espectacular en algunos pacientes, no ocurrió en todos los pacientes por igual. Investigación y desarrollo de terapias adicionales y mejoradas, por lo tanto, será necesario. Tratamientos que aumentan la cantidad de SMN pueden entonces combinarse con otras terapias nuevas, cubriendo así todos los aspectos y tipos de AME.

De manera emocionante, investigación reciente da grandes ejemplos de cómo lograrlo. Independientemente, los grupos de Prof. Brunhilde Wirth (Colonia, Alemania) y el Profesor Chris Lorson (Misuri, EE.UU.) tienen enfoques desarrollados para estudiar las llamadas “terapias combinatorias”.

Primero, trataron diferentes modelos animales de AME con Spinraza o un fármaco similar, que condujo a una mejora limitada de síntomas AME. Luego, cuando en combinación con Spinraza, se aumentó simultáneamente la cantidad de otra proteína (llamada plastin 3) los ratones que se utilizaron en estos estudios vivieron mucho más tiempo y fueron en general mucho más saludables. Estos son estudios tempranos, pero proporcionan ejemplos de cómo la futura terapia AME se podría diseñar.

Algunos podrían ver la aprobación de Spinraza como un “punto final” para la investigación AME: una enfermedad que antes no era tratable puede ahora ser tratada. Sin embargo, quedan muchas preguntas sobre la eficacia de Spinraza, el desarrollo terapéutico adicional
y los mecanismos celulares que causan AME permanecen sin respuesta. La aprobación de Spinraza está por lo tanto lejos del punto final. De hecho, proporciona una motivación para mí y otros investigadores de AME para continuar nuestros esfuerzos y mejorar nuestra comprensión de AME y desarrollar terapias más eficientes.

Los proyectos de investigación de The SMA Trust demuestran nuestro compromiso con este enfoque integral.

El Consorcio SMA, financiado por The SMA Trust:
El consorcio está a medio camino de su segundo año. Los grupos están ahora establecidos y avances incluyen la confirmación que UBA1, una molécula involucrada en la degradación de la proteina, es un objetivo para la terapia AME y que la producción de energía está mal regulada en AME. Esperamos con interés el próximo informe, que debe salir este invierno.

– Dr. Ewout Groen.


 

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Acerca de elaticodejulie

Born in the U.K., living in Spain for over 45 years. Married, two adult daughters.
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