Archivo del Autor: elaticodejulie

Acerca de elaticodejulie

Born in the U.K., living in Spain for over 45 years. Married, two adult daughters.

Un nuevo gen protector llamado CHP1 que ofrece nuevas opciones terapéuticas

Tal y como lo anunció la Dra. Wirth en el video de Dallas sobre modificadores de AME sobre el descubrimiento de un nuevo gen protector llamado CHP1 que ofrece nuevas opciones terapéuticas, SMA Europe acaba de publicar un artículo sobre … Seguir leyendo

Publicado en Investigación AME | Etiquetado ,

Dallas, junio 2018: el estado de la investigación

Ver AQUÍ  

Publicado en Investigación AME

Biogen tiene competencia … El ácido nucleico tridimensional esférico de Exicure

Exicure Presentará Datos en la conferencia anual de CureSMA en Dallas: El ácido nucleico tridimensional esférico de Exicure que contiene la secuencia nusinersen prolonga la supervivencia y reduce la toxicidad en comparación con nusinersen en un modelo de ratón con … Seguir leyendo

Publicado en Sin categoría | Etiquetado ,

Declaración de posición: intercambio de datos de investigación clínica en la atrofia muscular espinal para acelerar la investigación

Declaración de posición: intercambio de datos de investigación clínica en la atrofia muscular espinal para acelerar la investigación y mejorar los resultados para los pacientes https://content.iospress.com/articles/journal-of-neuromuscular-diseases/jnd180325 Los últimos años han visto un aumento de las actividades de investigación clínica en … Seguir leyendo

Publicado en Investigación AME | Etiquetado

FUENTE ACTUALIZACIÓN A 29-5-2018: Roche detiene el desarrollo de olesoxime

Publicado en Asides | Etiquetado

AveXis firma un acuerdo de licencia global exclusivo con Genethon

AveXis firma un acuerdo de licencia global exclusivo con Genethon por los derechos del vector AAV9 de este último para la administración de terapia génica in vivo al sistema nervioso central (SNC) mediante administración intratecal o intravenosa para el tratamiento … Seguir leyendo

Publicado en Investigación AME | Etiquetado ,

Aprobación Spinraza (nusinersen) España

La financiación de Spinraza en España para la AME ha sido aprobada por parte del Ministerio de Sanidad a partir del 1 de marzo de 2018, pero con limitaciones: ¡Se excluyen tipos 0, 1A y tipo IV! Criterios de inicio: … Seguir leyendo

Publicado en Sin categoría | Etiquetado ,

Datos preliminares del ensayo FIREFISH en AME tipo 1

Los datos preliminares del ensayo FIREFISH en AME tipo 1 con bebés presentados en el Congreso Científico Internacional sobre la atrofia muscular espinal: PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy (27 enero 2018) la presentación de los datos provisionales iniciales de … Seguir leyendo

Publicado en Investigación AME | Etiquetado ,

Experto en AME, Arthur Burghes, habla desde Polonia en el Congreso Internacional sobre AME

El programa del Congreso: https://krakow2018.sma-europe.eu/programme “Experto en AME, Arthur Burghes, hablando en Polonia, insta a la detección universal de AME en el recién nacido” Burghes, profesor de química biológica y farmacología en la Facultad de Medicina de la Universidad Estatal … Seguir leyendo

Publicado en Investigación AME