Archivo del Autor: elaticodejulie

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Born in the U.K., living in Spain for over 45 years. Married, two adult daughters.

Datos preliminares del ensayo FIREFISH en AME tipo 1

Los datos preliminares del ensayo FIREFISH en AME tipo 1 con bebés presentados en el Congreso Científico Internacional sobre la atrofia muscular espinal: PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy (27 enero 2018) la presentación de los datos provisionales iniciales de … Seguir leyendo

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Experto en AME, Arthur Burghes, habla desde Polonia en el Congreso Internacional sobre AME

El programa del Congreso: https://krakow2018.sma-europe.eu/programme “Experto en AME, Arthur Burghes, hablando en Polonia, insta a la detección universal de AME en el recién nacido” Burghes, profesor de química biológica y farmacología en la Facultad de Medicina de la Universidad Estatal … Seguir leyendo

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Avexis ampliará el estudio de AVXS-101 en poblaciones adicionales

Avexis ampliará el estudio de AVXS-101 en poblaciones adicionales de AME, incluidos los pacientes de AME pediátricos pre-sintomáticos y de mayor edad tipo 2 y tipo 3 Además del ensayo pivotal en curso en AME tipo 1 (STR1VE) y el … Seguir leyendo

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Avexis: ensayo para AME tipo II

Avexis anunció hoy que la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) ha notificado a la compañía que, en base a la revisión de los datos presentados, la compañía puede iniciar su ensayo clínico de Fase 1 planificado de AVXS-101 para … Seguir leyendo

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Nusinersen: La complicada administración y el elevado precio del fármaco aprobado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal plantean importantes retos éticos para su utilización

  Traducción de parte del artículo https://jamanetwork.com/journals/jamapediatrics/fullarticle / 2665744   Desafíos éticos enfrentados al proporcionar tratamiento Nusinersen para la atrofia muscular espinal   El coste extremo de la medicación y las necesidades logísticas complicadas para la administración a través de … Seguir leyendo

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Transcripción charla Profesor Talbot en el grupo de adultos de SMA Support U.K.

Transcripción SMA Adult Input Group (grupo de adultos con AME) 14 de noviembre de 2017 Profesor Kevin Talbot, experto en investigación de AME, amablemente habló en el Grupo de Adultos (Spinal Muscular Atrophy Support, Reino Unido) http://www.smasupportuk.org.uk/adult-insight-group Mientras que la … Seguir leyendo

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Parte del boletín de noticias de The SMA Trust (Reino Unido)

FUENTE Una disminución de la cantidad de proteina SMN (supervivencia de la neurona motora) en todas las células del cuerpo causa AME. Así, la mayoría de terapias actualmente en desarrollo para AME (incluyendo Spinraza) aumentan la cantidad de SMN. Sin … Seguir leyendo

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Comunicado de NOVARTIS: LMI070 (Branaplam) en la atrofia muscular espinal (AME)

MI070 (Branaplam) en la atrofia muscular espinal (AME) Actualización en nombre del equipo del programa branaplam Estimada comunidad AME: Durante años, los investigadores han estado trabajando duro para desarrollar un nuevo tratamiento para la AME. Un compuesto prometedor en nuestra … Seguir leyendo

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Los ensayos de Roche RG7916

“Firefish” tendrá la inscripción de aproximadamente 50 niños con AME tipo I en los EE.UU. y Europa. Firefish es un estudio abierto que consta de dos partes: una parte exploratoria de determinación de dosis (Parte 1) durante 4 semanas y … Seguir leyendo

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