Archivo del Autor: elaticodejulie

Acerca de elaticodejulie

Born in the U.K., living in Spain for over 45 years. Married, two adult daughters.

AveXis firma un acuerdo de licencia global exclusivo con Genethon

AveXis firma un acuerdo de licencia global exclusivo con Genethon por los derechos del vector AAV9 de este último para la administración de terapia génica in vivo al sistema nervioso central (SNC) mediante administración intratecal o intravenosa para el tratamiento … Seguir leyendo

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Aprobación Spinraza (nusinersen) España

La financiación de Spinraza en España para la AME ha sido aprobada por parte del Ministerio de Sanidad a partir del 1 de marzo de 2018, pero con limitaciones: Se excluyen tipos 0, 1A y tipo IV. Criterios de inicio: … Seguir leyendo

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Datos preliminares del ensayo FIREFISH en AME tipo 1

Los datos preliminares del ensayo FIREFISH en AME tipo 1 con bebés presentados en el Congreso Científico Internacional sobre la atrofia muscular espinal: PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy (27 enero 2018) la presentación de los datos provisionales iniciales de … Seguir leyendo

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Experto en AME, Arthur Burghes, habla desde Polonia en el Congreso Internacional sobre AME

El programa del Congreso: https://krakow2018.sma-europe.eu/programme “Experto en AME, Arthur Burghes, hablando en Polonia, insta a la detección universal de AME en el recién nacido” Burghes, profesor de química biológica y farmacología en la Facultad de Medicina de la Universidad Estatal … Seguir leyendo

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Avexis ampliará el estudio de AVXS-101 en poblaciones adicionales

Avexis ampliará el estudio de AVXS-101 en poblaciones adicionales de AME, incluidos los pacientes de AME pediátricos pre-sintomáticos y de mayor edad tipo 2 y tipo 3 Además del ensayo pivotal en curso en AME tipo 1 (STR1VE) y el … Seguir leyendo

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Avexis: ensayo para AME tipo II

Avexis anunció hoy que la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) ha notificado a la compañía que, en base a la revisión de los datos presentados, la compañía puede iniciar su ensayo clínico de Fase 1 planificado de AVXS-101 para … Seguir leyendo

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Nusinersen: La complicada administración y el elevado precio del fármaco aprobado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal plantean importantes retos éticos para su utilización

  Traducción de parte del artículo https://jamanetwork.com/journals/jamapediatrics/fullarticle / 2665744   Desafíos éticos enfrentados al proporcionar tratamiento Nusinersen para la atrofia muscular espinal   El coste extremo de la medicación y las necesidades logísticas complicadas para la administración a través de … Seguir leyendo

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Transcripción charla Profesor Talbot en el grupo de adultos de SMA Support U.K.

Transcripción SMA Adult Input Group (grupo de adultos con AME) 14 de noviembre de 2017 Profesor Kevin Talbot, experto en investigación de AME, amablemente habló en el Grupo de Adultos (Spinal Muscular Atrophy Support, Reino Unido) http://www.smasupportuk.org.uk/adult-insight-group Mientras que la … Seguir leyendo

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Parte del boletín de noticias de The SMA Trust (Reino Unido)

FUENTE Una disminución de la cantidad de proteina SMN (supervivencia de la neurona motora) en todas las células del cuerpo causa AME. Así, la mayoría de terapias actualmente en desarrollo para AME (incluyendo Spinraza) aumentan la cantidad de SMN. Sin … Seguir leyendo

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