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- Artículo «¿Es necesario tratar siempre a los pacientes con atrofia muscular espinal? Una visión y experiencia personal 17 febrero, 2021
- Risdiplam aprobado por la FDA para AME en adultos y niños de 2 meses en adelante 8 agosto, 2020
- Efectos de nusinersen después de un año de tratamiento en 123 niños con AME tipo 1 o 2: un estudio observacional francés en la vida real 19 junio, 2020
- Novedades enero 2020 – risdiplam de Roche 19 enero, 2020
- Se probarán dosis más altas de Spinraza en un nuevo ensayo de fase 2/3 20 septiembre, 2019
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- Financiación para la investigación de atrofia muscular espinal debe continuar 18 junio, 2019
- Opiniones de expertos sobre el trabajo futuro probable en Zolgensma, terapias génicas y otros tratamientos para AME 10 junio, 2019
- Terapia génica (Zolgensma) aprobado en EE.UU para niños menores de 2 años 25 May, 2019
- Atrofia muscular espinal: pasos enormes 10 May, 2019
- Declaración de Avexis para la comunidad – diciembre 2018 14 diciembre, 2018
- Un nuevo gen protector llamado CHP1 que ofrece nuevas opciones terapéuticas 7 julio, 2018
- Dallas, junio 2018: el estado de la investigación 7 julio, 2018
- Biogen tiene competencia … El ácido nucleico tridimensional esférico de Exicure 15 junio, 2018
- Declaración de posición: intercambio de datos de investigación clínica en la atrofia muscular espinal para acelerar la investigación 11 junio, 2018
- (sin título) 27 May, 2018
- AveXis firma un acuerdo de licencia global exclusivo con Genethon 14 marzo, 2018
- Aprobación Spinraza (nusinersen) España 11 marzo, 2018
- Datos preliminares del ensayo FIREFISH en AME tipo 1 1 febrero, 2018
- Experto en AME, Arthur Burghes, habla desde Polonia en el Congreso Internacional sobre AME 25 enero, 2018
- Avexis ampliará el estudio de AVXS-101 en poblaciones adicionales 16 enero, 2018
- Avexis: ensayo para AME tipo II 15 diciembre, 2017
- Nusinersen: La complicada administración y el elevado precio del fármaco aprobado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal plantean importantes retos éticos para su utilización 15 diciembre, 2017
- Transcripción charla Profesor Talbot en el grupo de adultos de SMA Support U.K. 2 diciembre, 2017
- Parte del boletín de noticias de The SMA Trust (Reino Unido) 26 septiembre, 2017
- Comunicado de NOVARTIS: LMI070 (Branaplam) en la atrofia muscular espinal (AME) 20 septiembre, 2017
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- "Apoyo a la Atrofia Muscular Espinal" grupo de Facebook
- Atrofia Muscular Espinal tipo I, II y III
- Cuidados Niños AME tipo I
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- Escala EK (Egen Klassifikation) para la AME
- Los aparatos de Veronica (AME 1)
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- Registro español pacientes AME
- SMA News Today
Archivo de la categoría: Investigación AME
Datos preliminares del ensayo FIREFISH en AME tipo 1
Los datos preliminares del ensayo FIREFISH en AME tipo 1 con bebés presentados en el Congreso Científico Internacional sobre la atrofia muscular espinal: PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy (27 enero 2018) la presentación de los datos provisionales iniciales de … Seguir leyendo
Publicado en Investigación AME
Etiquetado PTC/Roche, RG7916
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Experto en AME, Arthur Burghes, habla desde Polonia en el Congreso Internacional sobre AME
El programa del Congreso: https://krakow2018.sma-europe.eu/programme «Experto en AME, Arthur Burghes, hablando en Polonia, insta a la detección universal de AME en el recién nacido» Burghes, profesor de química biológica y farmacología en la Facultad de Medicina de la Universidad Estatal … Seguir leyendo
Publicado en Investigación AME
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Avexis: ensayo para AME tipo II
Avexis anunció hoy que la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) ha notificado a la compañía que, en base a la revisión de los datos presentados, la compañía puede iniciar su ensayo clínico de Fase 1 planificado de AVXS-101 para … Seguir leyendo
Publicado en Investigación AME
Etiquetado AVEXIS, terapia génica
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Nusinersen: La complicada administración y el elevado precio del fármaco aprobado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal plantean importantes retos éticos para su utilización
Traducción de parte del artículo https://jamanetwork.com/journals/jamapediatrics/fullarticle / 2665744 Desafíos éticos enfrentados al proporcionar tratamiento Nusinersen para la atrofia muscular espinal El coste extremo de la medicación y las necesidades logísticas complicadas para la administración a través de la punción lumbar … Seguir leyendo
Transcripción charla Profesor Talbot en el grupo de adultos de SMA Support U.K.
Transcripción SMA Adult Input Group (grupo de adultos con AME) 14 de noviembre de 2017 Profesor Kevin Talbot, experto en investigación de AME, amablemente habló en el Grupo de Adultos (Spinal Muscular Atrophy Support, Reino Unido) http://www.smasupportuk.org.uk/adult-insight-group Mientras que la … Seguir leyendo
Publicado en Investigación AME
Etiquetado adultos con AME, SMA U.K. Research Consortium
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Parte del boletín de noticias de The SMA Trust (Reino Unido)
FUENTE Una disminución de la cantidad de proteina SMN (supervivencia de la neurona motora) en todas las células del cuerpo causa AME. Así, la mayoría de terapias actualmente en desarrollo para AME (incluyendo Spinraza) aumentan la cantidad de SMN. Sin … Seguir leyendo
Publicado en Investigación AME
Etiquetado The SMA Trust
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Comunicado de NOVARTIS: LMI070 (Branaplam) en la atrofia muscular espinal (AME)
MI070 (Branaplam) en la atrofia muscular espinal (AME) Actualización en nombre del equipo del programa branaplam Estimada comunidad AME: Durante años, los investigadores han estado trabajando duro para desarrollar un nuevo tratamiento para la AME. Un compuesto prometedor en nuestra … Seguir leyendo
Publicado en Investigación AME
Etiquetado Branaplam, LMI070, Novartis
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Los ensayos de Roche RG7916
«Firefish» tendrá la inscripción de aproximadamente 50 niños con AME tipo I en los EE.UU. y Europa. Firefish es un estudio abierto que consta de dos partes: una parte exploratoria de determinación de dosis (Parte 1) durante 4 semanas y … Seguir leyendo
Actualmente hay cinco posibles tratamientos para AME en ensayos clínicos
(Traducción parcial del último boletín digital de The SMA Trust) Actualmente hay cinco posibles tratamientos para AME en ensayos clínicos. Estas terapias potenciales trabajan de diferentes maneras, todas las cuales se explican en nuestra página web. Modificadores de empalme del … Seguir leyendo
Publicado en Investigación AME
Etiquetado Atrofia muscular espinal
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