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«Esto representa la mayor extensión en la supervivencia de este modelo grave para cualquier intervención terapéutica y sugiere que el tratamiento POSTSIMPTOMATICO de la AME puede conducir a una mejora significativa de la severidad de la enfermedad»
«Estos resultados demuestran que se puede administrar el vector scAAV9-SMN de forma eficaz y se utiliza para expresar altos niveles de SMN en la enfermedad de los tejidos pertinentes, INCLUSO EN EL CONTEXTO DE UNA ETAPA AVANZADA SINTOMÁTICA DE LA ENFERMEDAD»
«Aquí se demuestra que la inyección de scAAV9-SMN proporciona importantes beneficios terapéuticos en un modelo AME extremadamente grave, lo que indica que una entrega POSTSIMPTOMATICA de scAAV9-SMN puede ser muy beneficiosa»
El Ático de Julie 