AME: Nuevas pistas sobre la causa y un tratamiento

Las sinapsis que conectan neuronas sensoriales y neuronas motoras contribuyen a la enfermedad en modelos de ratón:

El estudio, realizado en ratones, también mostró que el aumento de la actividad de estas sinapsis por sí sola puede aliviar los síntomas de AME (SMA).

“Los investigadores han pensado durante mucho tiempo que si podemos arreglar estas neuronas motoras enfermas, podremos arreglar la enfermedad “, dijo el líder del estudio.”Pero el rescate de estas neuronas en los modelos de ratón de SMA no ha ayudado mucho, lo que sugiere que otras células, y tal vez otras neuronas, están involucradas. El presente estudio se llevó a cabo para determinar cómo se está produciendo la ruptura de la comunicación entre unas neuronas y otras neuronas.Usando modelos de ratones de SMA, Dr. Mentis y sus colegas demostraron que la deficiencia de SMN en las neuronas sensoriales alteró las sinapsis que las conectan a las neuronas motoras. Cuando los ratones fueron tratados con kainato, un compuesto que imita la función sináptica estimulando los receptores de glutamato, la actividad en los canales de Kv2.1 regresó a niveles casi normales y la función motora mejoró, confirmando que la disfunción en las sinapsis sensoriales desempeña un papel crítico en el fenotipo severo de SMA.

“Esto sugiere que el aumento de la actividad sináptica podría aliviar el déficit neuromuscular visto en SMA.
Desafortunadamente, el kainato no es un buen candidato para la terapia en seres humanos porque puede inducir convulsiones. Actualmente estamos estudiando formas alternativas y más seguras para mejorar la actividad de estas sinapsis “, dijo el Dr. Mentis.

“Este estudio sugiere que puede haber más de una manera de aumentar la salud de las neuronas motoras en pacientes con SMA, lo que representa un cambio fundamental en la forma en que hemos visto esta enfermedad”.

 

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Acerca de elaticodejulie

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2 respuestas a AME: Nuevas pistas sobre la causa y un tratamiento

  1. Ana Rosa dijo:

    Cada vez me asombra más el hecho de todas las cosas que influyen en esta enfermedad. Es increíble. Menos mal que al cada vez son más los descubrimientos acerca de ella. Lo que está claro es que tendrá que ser con una combinación de varias terapias lo que podrá ayudar a los que están aquí.

    • Lo que queda claro es que el primer medicamento para AME (Spinraza/nusinersen), además de ser carisimo y con administración invasiva, no sería muy eficaz en afectados, como se ha comprobado en los ensayos controlados. Cada paciente tiene sus condiciones especiales y, además, están los modificadores de la enfermedad … y los que posiblemente queden por descubrir.

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