Genentech (una filial de Roche) está considerando el diseño de la Fase 3 de ensayos clínicos para la Terapia AME

Genentech está trabajando en el diseño de un ensayo clínico de fase 3 de olesoxime para abordar las preocupaciones de los reguladores europeos y estadounidenses sobre los beneficios frente a los riesgos de la terapia con atrofia muscular espinal (AME).

Mientras tanto, dos estudios de fase 2 de otro tratamiento Genentech para AME, RG7916, están en marcha.

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) pidieron el ensayo en Fase 3 de olesoxime. Genentech, una filial de Roche, quiere diseñar un estudio que tome en cuenta sus preocupaciones.

Olesoxime está orientado a mantener el funcionamiento de las mitocondrias celulares, componentes que convierten los alimentos en energía. El deterioro de esta función está asociada con AME, los científicos creen.

RG7916 es un modificador de empalme SMN2 que mejora la producción de la proteína SMN2. Esa proteína juega un papel clave en el mantenimiento de las neuronas motoras en la médula espinal y la parte del cerebro. AME se caracteriza por pérdida de neuronas motoras y pérdida de masa muscular progresiva.

La FDA ha dado designación de fármaco huérfano a RG7916. Genentech está colaborando con PTC Therapeutics y la SMA Foundation en el desarrollo de la terapia.

Los ensayos clínicos de Fase 2 SUNFISH (NCT02908685) y FIREFISH (NCT02913482) investigarán la seguridad, tolerabilidad y propiedades de RG7916.

SUNFISH cubrirá niños y adultos jóvenes – de entre 2 y 25 – con AME tipo 2 o 3. Los investigadores dijeron que es un estudio ciego, aleatorizado, controlado con placebo y doble.

Los participantes se asignaron al azar a un grupo de tratamiento con placebo o un grupo que constituirá un control. Ni los investigadores ni los pacientes sabrán a qué grupo pertenece un participante.

La etapa de baja dosis de la prueba se ha completado. Los investigadores administraron RG7916 a 10 adultos y adolescentes – Grupo A – y nueve niños – Grupo B. El equipo de investigación está en medio de la inclusión de pacientes para una etapa de dosis más altas.

El ensayo FIREFISH está inscribiendo bebés entre 1 y 7 meses de edad con AME tipo 1. El estudio será abierto, es decir, no habrá ningún grupo placebo. El primer bebé recibió RG7916 en diciembre de 2016.

El ensayo JEWELFISH evaluará la seguridad y tolerabilidad de RG7916 en pacientes con AME que ya han recibido una terapia para SMN2. Un ensayo clínico previo con la misma categoría de pacientes se terminó debido a la toxicidad inesperada. Ese ensayo (NCT02240355) fue llamado MOONFISH.

JEWELFISH, que se espera durará dos años, ha dosificado a su primer paciente en los Estados Unidos.

 

https://smanewstoday.com/2017/04/13/genentech-working-on-design-of-phase-3-trial-for-sma-therapy-olesoxime/


 

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Acerca de elaticodejulie

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