Declaración de The SMA TRUST: Spinraza es un hito pero no el final del juego

 

Spinraza es un hito pero no el final del juego

Las noticias de los EE.UU. de la aprobación de Spinraza, el primer tratamiento para la AME de la FDA, ha cambiado el panorama de AME para siempre. También se está tratando de conseguir aprobación acelerada de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para una licencia europea y entonces será cuestión de cada país para evaluar la evidencia y decidir si financiar el fármaco.

Los que han seguido las actualizaciones recientes habrán visto que The SMA Trust participa activamente en todos los aspectos de este proceso, en estrecha colaboración con las otras organizaciones benéficas, los médicos, los organismos de evaluación de Biogen, EMA y cuerpos de evaluación de tecnologías de la salud, tales como NICE. Estamos haciendo todo lo que podemos y fervientemente para que nusinersen (Spinraza) esté disponible para todos aquellos que podrían beneficiarse lo más rápidamente posible, mientras que aceptamos y trabajamos dentro de los procesos y los plazos necesarios para la aprobación de cualquier nuevo fármaco.

Mientras tanto, nuestro otro trabajo continúa y es tan importante como siempre. Nusinersen (Spinraza) es un hito pero no el final del juego. Otros tratamientos de terapia génica están en marcha, junto con formas alternativas de gestión de los mismos; y también hay resultados alentadores que salen de la investigación en el desarrollo de tratamientos potenciales para otros aspectos de la AME, que bien pueden ser usados en combinación con fármacos como nusinersen.

The SMA Trust participa en todas estas áreas, tanto a través del consorcio UK SMA Research Consortium (que estamos financiando a un costo de £ 1,3 millones) y a través de nuestra contribución a los proyectos AME Europa. Además continuamos financiando SMA REACH, una red clínica que recoge y analiza los datos de los pacientes con AME de una manera que pueda ser utilizado para todos los futuros ensayos clínicos del Reino Unido. También estamos trabajando para aumentar el número y la distribución geográfica de los centros de ensayo de modo que más personas afectadas por el AME en el Reino Unido tendrán la oportunidad de participar.

Seguimos dedicados a la búsqueda de una cura y los tratamientos para la AME y vamos a hacer todo lo que esté en nuestras manos para lograr ese objetivo. Sin embargo, somos totalmente dependientes de las donaciones voluntarias y necesitamos desesperadamente su apoyo continuo para asegurar que podemos continuar haciendo todas las cosas que son tan vitales para el mantenimiento de impulso y progreso actual.

Fuente: http://www.smatrust.org/nusinersen-spinraza-milestone-not-end-game/


 

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Acerca de elaticodejulie

Born in the U.K., living in Spain for over 45 years. Married, two adult daughters.
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2 respuestas a Declaración de The SMA TRUST: Spinraza es un hito pero no el final del juego

  1. Rafhael dijo:

    Hola Julie
    Cual es la forma de acceder al medicamento spinraza y cual sería el precio?
    Saludos
    Rafhael

    • Un asunto complicado. Sugiero que repases las entradas relevantes de mi grupo de facebook Apoyo a la AME:
      https://www.facebook.com/groups/108094409229465/
      Pero decirte que hasta en EE.UU están teniendo problemas por aseguradoras que no lo quieren cubrir por tener un costo de US$ 125.000 por inyección, y se precisan seis el primer año y tres por año posteriormente. Es que no tienen competencia … Fuera de EE.UU solo algunos pacientes tipo I reciben/han recibido un tratamiento “compasivo”-

      El representante de Biogen recomendó que se haga una lista de pacientes de casa país y se llame al Biogen International para que sus representantes trabajen directamente con las autoridades de salud de cada país. https://www.biogen-international.com/

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