Avexis y AME tipo I

Ha salido un comunicado de Avexis que traduzco a continuación. Se trata de terapia génica para tipos I en Europa. Es de remarcar que no hay criterios de inclusión: se abstienen de mencionar que la TG SISTÉMICA para tipos I es para recién diagnosticados únicamente (igual que los ensayos en EE.UU) y que tipos I mayores no se beneficiarían de administración sistémica (IV), el método superior. Ésta es una quejas que tiene SCF (los inversores/promotores iniciales en TG) en su demanda judicial contra Avexis.

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Según comunicado de Avexis, la Agencia europea de medicamentos (EMA) ha concedido el acceso a su programa de medicamentos prioritarios (PRIME) para la terapia génica, propiedad de AVEXIS, AVXS-101, para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA) Tipo 1.

PRIME está destinado a mejorar el apoyo para el desarrollo de medicamentos – específicamente aquellos que pueden ofrecer una importante ventaja terapéutica sobre los tratamientos existentes o beneficiar a los pacientes sin opciones de tratamiento – a través del apoyo temprano y proactivo por la EMA para optimizar la generación de datos sólidos y planes de desarrollo, y potencialmente agilizar la evaluación de la solicitud de autorización de comercialización (MAA) por lo que estos medicamentos pueden llegar a los pacientes antes.

“La aceptación de AVXS-101 en el programa PRIME refleja la necesidad urgente de las opciones de tratamiento innovadoras para los pacientes con diagnóstico de AME en la Unión Europea”, dijo James L’Italien, Ph.D., Vicepresidente Senior, Director de Regulación y Calidad de AVEXIS.

En comunicar al mismo la aceptación, EMA señaló: “Las observaciones clínicas preliminares después de la administración de AVXS-101 incluyen un impacto positivo sobre la supervivencia, la función pulmonar, soporte nutricional, la preservación de la función motora y el logro de hitos de desarrollo, todos los cuales son inesperados dentro del marco de la historia y la progresión de la enfermedad natural para AME Tipo 1. Estas respuestas clínicamente significativas en los pacientes tratados con AVXS-101 es suficiente evidencia clínica preliminar del efecto del tratamiento que tiene el potencial para hacer frente a una necesidad no cubierta en esta enfermedad devastadora pediátrica “.

AVEXIS tiene la intención de iniciar un ensayo pivotal de AVXS-101 en pacientes con AME Tipo 1 en la Unión Europea antes de finales de 2017.

Sobre PRIME:
La EMA ha puesto en marcha la iniciativa PRIME en marzo de 2016 para promover la investigación y desarrollo de medicamentos que pueden ofrecer una importante ventaja terapéutica sobre los tratamientos existentes, o a pacientes sin opciones de tratamiento. PRIME tiene como objetivo fortalecer los diseños de ensayos clínicos para facilitar la generación de datos de alta calidad para la evaluación de una solicitud de autorización de comercialización. Para ser aceptado para PRIME, un medicamento tiene que demostrar su potencial para beneficiar a los pacientes con necesidades médicas no cubiertas en base a los datos clínicos preclínicos y / o tempranos. Estos medicamentos se consideran medicamentos prioritarios dentro de la Unión Europea.


 

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Acerca de elaticodejulie

Born in the U.K., living in Spain for over 45 years. Married, two adult daughters.
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