La FDA aprueba el primer fármaco para la atrofia muscular espinal

http://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-drug-for-spinal-muscular-atrophy-300383505.html


La FDA anunció ayer que ha aprobado Spinraza (nusinersen) para tratar la atrofia muscular espinal.

Según Cure SMA, “La aprobación de la FDA para todos los pacientes AME -pediátricos y adultos- es la etiqueta más amplia posible, sin restricciones”.

Leí esto con sentimientos contradictorios. En el estudio de inicio infantil publicado en The Lancet, varios bebés murieron y todos tuvieron eventos adversos (ver entrada previa del blog).

Por lo tanto, entiendo que este fármaco aumenta la función motora pero, como está limitado al sistema nervioso central, no mejora la función respiratoria (la principal causa de muerte en AME tipo I es la insuficiencia respiratoria). Un gran porcentaje del Tipo II también sufre problemas respiratorios.

El método que planean para el tratamiento de un operado de columna con fusión es un puerto/bomba espinal. Básicamente, perforarán un agujero a través de la fusión, colocando un puerto para el acceso, e insertando la aguja en el puerto cada vez. Los riesgos son casi demasiado altos: un acceso “siempre abierto” al líquido cefalorraquídeo (LCR), abierto a la infección.

En cuanto a resultados en otras edades, fueron muy pobres en un pequeño estudio del tipo III según diapositiva del reciente congreso en Granada.

En algunos niños con tipo I y tipo II se ha visto mejoras inesperadas – con mucha fisioterapia, mientras que en otros no. Hoy, una madre ha dado esta opinión:

Sólo puedo hablar por nuestra experiencia, pero mi hija comenzó en el ensayo hace 2 años. En marzo tendrá 6 años. No sabíamos si era fármaco o placebo. Ella ha estado en la extensión desde la primavera y en la extensión sabemos que ella está recibiendo la droga. En los últimos dos años hemos visto su declive en fuerza. No hemos visto progresos positivos ni diferencias notables (ni siquiera pequeñas) en ella. Me hace muy triste y me pregunto qué podría estar también en juego para hacerla responder. Se supone que tenemos nuestra próxima inyección en febrero, pero con la aprobación hoy no estoy segura de cómo están manejando a los niños en el ensayo.

Una vez más: esto es sólo nuestra experiencia y hay muchos niños que se benefician de esta droga de maneras grandes y pequeñas. Creo que es bueno tener esperanza, tenemos que hacerlo, pero también creo que todo el mundo necesita darse cuenta de que esto es un tratamiento, no una cura y no detendrá a AME para todas las personas y no causará ganancias en todas las personas. Pienso que hay más para aprender sobre AME y hay otros tratamientos prometedores que llegarán y que estamos esperanzados en que trabajarán para nuestro niño. También esperamos que tal vez un día esta droga mostrará progreso en ella y que ella solamente es de “floración tardía”, por así decirlo.

Sin embargo, Spinraza es un comienzo. La cuestión del precio sigue sin verse pero seguramente será de 6 cifras/año.


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Acerca de elaticodejulie

Born in the U.K., living in Spain for over 45 years. Married, two adult daughters.
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