Más sobre AveXis en Seeking Alpha

“mientras que AME Tipo I requiere (según AVEXIS ) de un tratamiento dentro de los primeros 6 meses de vida y los pacientes ya no pueden ser ayudados o mueren dentro de 2 años.”

Traducción del artículo de Seeking Alpha para informar, sin opinión personal:

 

En el mundo de la biotecnología, ocurren a veces cosas increíbles. Este artículo cubre tal cosa sorprendente: Sarepta, fármaco hermano gemelo, la empresa y valores.

La hermana gemela, por supuesto, es AVEXIS. Considere lo siguiente:

  • Ambos tenían fármacos probados en ensayos muy pequeños.
  • Ambos fármacos son para enfermedades similares (atrofia muscular espinal para AVXS, distrofia muscular de Duchenne para SRPT, ambas conducen a la pérdida de la función muscular a causa de defectos genéticos).
  • Ambas enfermedades tienen muchos niveles posibles de gravedad.
  • Ambas enfermedades afectan a los niños y tienen un gran atractivo emocional.
  • Ambos ensayos no tienen un grupo de control aleatorizado y ciego adecuado. Esto, combinado con los niveles de gravedad, abrió una ventana grande para la contratación de los casos menos graves para luego reclamar su rentabilidad superior a la norma histórica (de la enfermedad) como la representación del funcionamiento del fármaco.
  • Y, de hecho, ambos ensayos tenían el mismo investigador principal, Jerry Mendell.

Teniendo en cuenta todas estas coincidencias, ¿de qué trata este artículo? Pues bien, se trata de una consecuencia más interesante:

  • El fármaco de Sarepta (eteplirsen) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne se aprobó después de un proceso muy controvertido. Este proceso incluyó grandes dudas por el Comité Asesor de la FDA tanto en la eficacia del medicamento y en el proceso del ensayo. De todos modos, el fármaco fue aprobado. El de AVEXIS no lo ha sido de momento, sin embargo, es seguro que tendrá que hacer frente a los mismos tipos de dudas. El ensayo AVEXIS ha sido objeto de varios cambios de protocolo a pesar de que solo incluye 15 pacientes, y hay dudas legítimas acerca de si todos los pacientes incluidos sufrían de AME Tipo I, para empezar. Sobre este tema, le recomiendo el excelente artículo de Mako de investigación titulado “AveXis’s House Of Cards: Dubious Trials, Drug Lawsuit And Fraud Allegations – Strong Sell With 94% Downside.”
  • El posible medicamento competidor de Sarepta (Drisapersen) fracasó en sus ensayos de fase III. El competidor posible de AVEXIS, Nusinersen, respaldado por Biogen y Ionis,no falló en sus ensayos de fase III (que eran ensayos adecuados, en comparación con la Fase I de ensayos dudosos de AVXS). Por otra parte, Nusinersen, basado en ensayos adecuados aleatorizados, de doble ciego, es claramente por delante de AVXS en cuanto al calendario de aprobación y es probable que se apruebe antes de que el fármaco de AVEXIS incluso sea considerado.
  • El de Sarepta se dirige a un mercado más grande que AVEXIS. Mientras que la prevalencia de ambas condiciones no es demasiado diferente (1: 7250 para la DMD, 1: 10000 para la AME; DMD omisión del exón 51 en torno al 14% del total, frente a AME Tipo I en el 31,8% del total, incluyendo títulos contra AAV9), los pacientes con DMD son mucho más numerosos, ya que pueden ser tratados durante años después de nacer (que son acumulativos), mientras que AME Tipo I requiere (de acuerdo con AVEXIS) de tratamiento dentro de los primeros 6 meses de vida y los pacientes ya no pueden ser ayudados o mueren en el plazo de 2 años.

Así que teniendo en cuenta todos estos factores, tenemos Sarepta con un fármaco que está aprobado, no tiene competencia y tiene un mercado más amplio. Su valoración, por todo esto, es de ~ $ 1.3 mil millones ($ 1.8 billón menos ~ $ 0,5 mil millones en efectivo neto).

En cuanto a AVEXIS:

  • Sólo tiene un pequeño ensayo y dudoso de Fase I.
  • Su medicamento no está aprobado.
  • Nusinersen es probable que sea aprobado por delante de él.
  • Nusinersen si es aprobado eliminará el ángulo de “ausencia de tratamiento existente”, “salvar a los niños”, que consiguió que eteplirsen de Sarepta fuera aprobado a la luz de todas las dudas en cuanto a su ensayo – dudas que también están presentes en los propios ensayos AVEXIS .
  • En cualquier condición, Nusinersen será un competidor, conduciendo de este modo a reducir el precio potencial del fármaco (que es probable que sea en los millones).
  • AVEXIS tiene un mercado más pequeño para empezar.

A la luz de esto, ¿en cuánto está valorado AVEXIS? $ 1,44 mil millones ($ 1,7 mil millones en capitalización de mercado totalmente diluida menos $ 0,26 mil millones en efectivo neto).

Conclusión

Dada la forma en que el fármaco de Sarepta fue aprobado, me resulta muy (pero subjetivamente) probable que la droga se mostrará ineficaz con el tiempo. Sin embargo, el hecho es que Sarepta tiene un fármaco aprobado sin competidores y hace frente a un gran mercado.

AVEXIS no tiene nada. Tiene un fármaco en un ensayo de fase I, es probable que pronto veremos que un fármaco competidor será aprobado (un fármaco que atravesó la Fase III de ensayos adecuadamente). El fármaco competidor eliminará la urgencia para que la FDA apruebe el medicamento AVEXIS, y dará lugar a la FDA para endurecer los requisitos que AVEXIS en última instancia, tienen que cumplir. Incluso si el medicamento fuera aprobado, es probable que se venda en un mercado más pequeño que el medicamento de Sarepta, mientras se enfrenta a un competidor.

Sin embargo, AVEXIS lleva una valoración superior a Sarepta. Esto no tiene sentido.

Fuente:

http://seekingalpha.com/article/4027787-sareptas-twin-sister

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Acerca de elaticodejulie

Born in the U.K., living in Spain for over 45 years. Married, two adult daughters.
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