Células madre embrionarias vs. terapia genética

Lo siguiente es un comentario del padre de Sophia, de Sophia’s Cure Foundation.

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He aquí un artículo científico bien escrito publicado por el Howard Hughes Medical Institute, en inglés: http://www.hhmi.org/news/jessell20080725.html

En este artículo se pone de manifiesto la complejidad de la investigación con células madre embrionarias en el área de las neuronas motoras. El cuerpo no se compone sólo de una neurona motora generica, sino cientos de tipos específicos de neuronas motoras que necesitan los genes Hox y FOXP1 para formar la gran colección de neuronas motoras. Una ciencia que todavía está en su etapa inicial. Una vez que esto se comprenda, el siguiente paso es encontrar la manera de “volver a conectar” los circuitos en el cuerpo humano. Cada una de estas neuronas motoras específicas controlan diferentes tipos de músculos. Todavía tenemos que demostrar que somos capaces de que inervan una neurona motora para hacer una señal completa entre la columna vertebral y los músculos. Estamos a años luz de que este tratamiento sea viable para nuestra comunidad. Este es un campo importante y la investigación debe continuar y mejorar en los próximos años.

La terapia génica es una empresa mucho más inmediata. Se pregunta por la “ventana” de tratamiento. Estas preguntas sólo pueden ser respondidas a través de ensayos clínicos. Hay tantas cosas desconocidas sobre las neuronas motoras que son imposibles de contestar. Si las neuronas motoras son latentes entonces muy posiblemente puedan ser revividas mediante la terapia génica. Si hay una pérdida de neuronas motoras, e ntonces éstas tendrán que ser reemplazadas. Una persona típica no-AME perderá el 30-40 por ciento de sus neuronas motoras a lo largo de su vida. Sin embargo, siguen ambulando años después. Se espera que incluso si se ha producido una pérdida, las neuronas motoras restantes puedan ser fortalecidas a partir de su situación actual. Una esperanza realista es que alguien como Sofía pueda ser capaz de respirar por su cuenta, sin ayuda mecánica o, posiblemente, se siente. Esto es ser realista. Pero pensar que ella va a ser “normal” y correr como los otros niños probablemente no lo es. Tantas cosas han sucedido en su cuerpo que sin duda necesitaria otras terapias y tratamientos, por ejemplo por la displasia de cadera. La terapia génica ha mostrado los mejores resultados hasta la fecha en el modelo AME tipo 1 de ratón, muy superior a otros medicamentos o terapias. Además, los resultados han ido muy bien en estudios con animales más grandes que están mucho más cerca de los seres humanos. Por último, estos resultados han sido repetidos por tres laboratorios diferentes e independientes que utilizan enfoques similares. Estos resultados son poco menos que notables. Cuando la información es dada por los investigadores es importante entender acerca de sus antecedentes. Los Laboratorios de  Burges en Ohio State University han sido responsables de:

1. La prueba de detección de portador de AME
2. La prueba genética de diagnóstico de AME
3. El modelo de ratón original AME (que sigue siendo el modelo de ratón más popular utilizado en la investigación de AME)

Estos investigadores tienen una comprensión increíble de la Atrofia Muscular Espinal y ya han hecho contribuciones significativas en el avance de nuestra enfermedad.